CASGEVY

Casgevy 4 - 13 × 10 cellule/mL dispersione per infusione

exagamglogene autotemcel (cellule CD34 )
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando qualsiasi effetto indesiderato
riscontrato durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la fine del paragrafo 4 per le
informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio prima di ricevere questo medicinale perché contiene
importanti informazioni per lei.

• Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
• Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o all’infermiere.
• Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all’infermiere. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio

• 1. Cos’è Casgevy e a cosa serve
• 2. Cosa deve sapere prima di ricevere Casgevy
• 3. Come viene prodotto e somministrato Casgevy
• 4. Possibili effetti indesiderati
• 5. Come conservare Casgevy
• 6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Cos’è Casgevy e a cosa serve

Cos’è Casgevy
Casgevy è un medicinale di terapia genica che contiene il principio attivo exagamglogene autotemcel.
Casgevy è prodotto specificamente per lei utilizzando le sue cellule staminali del sangue. Le cellule
staminali del sangue possono trasformarsi in altre cellule del sangue, tra cui globuli rossi, globuli
bianchi e piastrine. Queste cellule vengono prelevate dal suo sangue, poi geneticamente modificate e
reinfuse nel suo organismo sotto forma di trapianto in ospedale.

A cosa serve Casgevy
Casgevy è usato per il trattamento di:

• persone di età pari o superiore a 12 anni affette da beta-talassemiache necessitano di trasfusioni di sangue regolari (talassemia trasfusione-dipendente). Le persone affette da talassemia trasfusione-dipendente non producono quantità sufficienti di emoglobina, una proteina presente nel sangue che trasporta l’ossigeno nell’organismo, a causa di un difetto nei geni. Questo causa anemia e tali persone necessitano di trasfusioni di sangue regolari.
• Persone di età pari o superiore a 12 anni affette da anemia falciformeche hanno frequenti crisi dolorose (chiamate crisi vaso-occlusive). I pazienti affetti da anemia falciforme hanno una forma di emoglobina (emoglobina falciforme o HbS) diversa da quella delle altre persone, a causa di un difetto nei geni. L’HbS provoca globuli rossi anomali, a forma di falce, che si attaccano tra loro e non riescono a muoversi facilmente nei vasi sanguigni. Ciò può provocare un blocco dei vasi sanguigni, causando crisi vaso-occlusive.

Come agisce Casgevy
Casgevy agisce aumentando la produzione di un tipo particolare di emoglobina, chiamata
emoglobina F ( emoglobina fetaleo HbF). Una maggiore quantità di HbF migliora la produzione e la
funzionalità dei globuli rossi. Per questo motivo, le persone affette talassemia trasfusione-dipendente

possono non necessitare di trasfusioni di sangue e le persone con anemia falciforme possono non
manifestare crisi vaso-occlusive.

2. Cosa deve sapere prima di ricevere Casgevy

Non deve ricevere Casgevy:

• se è allergico a exagamglogene autotemcelo ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6);
• se è allergico ad uno qualsiasi dei componentidei medicinali che riceverà per prepararla al trattamento con Casgevy (vedere paragrafo 3).

Informi immediatamente il medicose rientra in uno di questi casi o in caso di dubbi. Il trattamento
non le sarà somministrato se lei è allergico a uno qualsiasi di questi medicinali.

Avvertenze e precauzioni
Si rivolga al medico o all’infermiere prima di ricevere Casgevy.
Prima del trattamento con Casgevy

• Riceverà altri due tipi di medicinaliprima della somministrazione di Casgevy. Per maggiori informazioni su questi medicinali, vedere il paragrafo 3. o Medicinale(i) per la mobilizzazione, per il trasporto delle cellule staminali del sangue dal midollo osseo nella circolazione sanguigna, in modo che possano essere raccolte per la produzione di Casgevy. Questa procedura richiederà 2-6 giorni. o Il medicinale per il condizionamentole viene somministrato poco prima di ricevere Casgevy. Ciò crea spazio nel midollo osseo perché le nuove cellule del sangue possano crescere dopo il trattamento con Casgevy.
• Il medico discuterà le possibiliconseguenze del medicinale per il condizionamento sullafertilità. Vedere di seguito “ Fertilità negli uomini e nelle donne”.
• Nelle persone affette da anemia falciforme può essere più difficile spostare le cellule staminali del sangue dal midollo osseo, e quindi raccoglierle, rispetto alle persone affette da talassemia trasfusione-dipendente. Pertanto, le persone con anemia falciforme possono richiedere più cicli di mobilizzazione e raccolta rispetto alle persone con talassemia trasfusione-dipendente.

Dopo il trattamento con Casgevy

• Avrà un minore numero di cellule del sangue per un certo periodo, fino a quando Casgevy attecchisce nel midollo osseo. Questo comprende: o bassi livelli di piastrine (cellule che favoriscono la coagulazione del sangue): bassi livelli di piastrine possono causare sanguinamento. Informi immediatamenteil medicose ha uno qualsiasi di questi segni di bassi livelli di piastrine: forte mal di testa, comparsa anomala di lividi, sanguinamento prolungato, o sanguinamento in assenza di lesioni, ad esempio sanguinamento dal naso, sanguinamento dalle gengive, presenza di sangue nelle urine, nelle feci o nel vomito, o tosse con sangue

o bassi livelli di neutrofili (un tipo di globuli bianchi che in genere prevengono le infezioni):
bassi livelli di neutrofili possono aumentare le probabilità di infezione.

Informi immediatamenteil medicose ha uno qualsiasi di questi segni di bassi livelli di
globuli bianchi: febbre, brividi o altri segni di infezione, come mal di gola, tosse o respiro
affannoso, dolore o bruciore nell’urinare o necessità di urinare più spesso, o diarrea.

• Il medico monitorerà i livelli delle cellule nel sangue e le prescriverà un trattamento, se necessario. Il medico la informerà quando le piastrine e i neutrofili ritornano a livelli sicuri.
• Il medico monitorerà i livelli di cellule del sangue e il suo stato di salute generale per aiutare i ricercatori a comprendere gli effetti a lungo termine di Casgevy.
• In alcuni pazienti, i livelli di emoglobina possono essere inferiori a quelli normalmente previsti in base all’età e al sesso.
• Dopo il trattamento con Casgevy esiste il rischio teorico di tumori del sangue (mielodisplasia, leucemia o linfoma), anche se ciò non è stato osservato negli studi clinici condotti con Casgevy. Il medico la sottoporrà a controlli almeno una volta all’anno per 15 anni, per rilevare eventuali segni di tumori del sangue.
• I componenti di Casgevy chiamati dimetilsolfossido (DMSO), destrano 40 e Cas9 possono causare reazioni allergiche gravi. Il medico o l’infermiere la terrà sotto controllo per rilevare eventuali segni e sintomi di una reazione allergica sia durante sia dopo il trattamento con Casgevy. Vedere anche paragrafo 2 “Casgevy contiene sodio e dimetilsolfossido (DMSO)”.
• Casgevy è sottoposto a test per rilevare la presenza di microbi infettivi, ma un piccolo rischio di infezione rimane. Il medico o l’infermiere la terrà sotto controllo per rilevare eventuali segni e sintomi di infezioni e le fornirà un trattamento, se necessario.
• Dopo il trattamento con Casgevy, non deve donaresangue, organi, tessuti o cellule.
• Casgevy è prodotto utilizzando le sue cellule ed è somministrato soltanto a lei. Le informazioni sui medicinali a base di cellule devono essere conservate per 30 anni presso l’ospedale in cui lei ha ricevuto il trattamento. Le informazioni conservate comprenderanno il suo nome, il nome del medicinale e il numero del lotto o dei lotti di Casgevy che ha ricevuto.

Se il trattamento con Casgevy non può essere completato o fallisce
Se Casgevy non può essere somministrato dopo il medicinale per il condizionamento, o se le cellule
staminali del sangue modificate non attecchiscono nell’organismo, il medico può decidere di
somministrarle in una vena un’iniezione che contiene le sue cellule di salvataggio (le sue cellule
staminali del sangue originarie e non trattate) che sono state raccolte e conservate prima dell’inizio del
trattamento (vedere paragrafo 3). Se riceve le cellule di salvataggio, lei non avrà alcun beneficio dal
trattamento e continuerà a necessitare di trattamento per la talassemia trasfusione-dipendente o
l’anemia falciforme.

Bambini di età inferiore a 12 anni
Casgevy non deve essere somministrato ai bambini di età inferiore a 12 anni. Non è ancora noto se
Casgevy sia sicuro ed efficace in questi bambini.

Altri medicinali e Casgevy
Informi il medico o l’infermiere se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere
qualsiasi altro medicinale.

Non prenda medicinali che eliminano il ferro dall’organismo(agenti chelanti, come deferoxamina,
deferiprone e/o deferasirox) per almeno 7 giorni prima di ricevere il medicinale per il
condizionamento. Il medico la informerà se e quando lei può iniziare ad assumere questi medicinali
dopo il trattamento con Casgevy.

Non prenda altri medicinali per l’anemia falciforme(ad esempio, idrossiurea/idrossicarbamide,
crizanlizumab o voxelotor) per almeno 8 settimane prima di ricevere i medicinali per la
mobilizzazione e il condizionamento. Il medico la informerà se e quando lei deve iniziare ad assumere
questi medicinali dopo il trattamento con Casgevy.

I vaccini chiamati “vaccini vivi”non devono essere somministrati per 6 settimane prima del
medicinale di condizionamento utilizzato per la preparazione al trattamento con Casgevy, né dopo il
trattamento mentre il suo sistema immunitario (le difese dell’organismo) è in fase di recupero.
Consulti il medico se deve sottoporsi a vaccinazioni.

Gravidanza
Questo trattamento non deve essere somministrato durante la gravidanzaa causa dei possibili
effetti del medicinale per il condizionamento. Gli effetti di Casgevy nelle donne in gravidanza non
sono noti. Consulti il medico riguardo alla gravidanza dopo avere ricevuto Casgevy.
Se è in corso una gravidanza o se sospetta una gravidanza dopo il trattamento con Casgevy, si rivolga
immediatamente al medico.
Se è una donna in età fertile, sarà sottoposta a un test di gravidanzaprima di iniziare i medicinali
per la mobilizzazione e il condizionamento, per escludere un’eventuale gravidanza.

Contraccezione negli uomini e nelle donne
Se è una donna in età fertile o un uomo in grado di concepire, deve usare un metodo contraccettivo
efficacedall’inizio del trattamento di mobilizzazione e per almeno 6 mesidopo avere ricevuto
Casgevy. Consulti il medico riguardo ai metodi contraccettivi appropriati.

Allattamento
L’allattamento deve essere interrotto durante il condizionamentoa causa dei possibili effetti del
medicinale per il condizionamento. Non è noto se i componenti di Casgevy possano passare nel latte
materno. Il medico discuterà con lei il beneficio dell’allattamento per il suo bambino rispetto ai
potenziali rischi del trattamento.

Fertilità negli uomini e nelle donne
È possibile che lei non possa iniziare una gravidanza o concepire un figlio dopo avere ricevuto il
medicinale per il condizionamento. Deve discutere le opzioni disponibili con il medico prima del
trattamento.Queste possono comprendere la conservazione del materiale riproduttivo (ad esempio,
ovuli, sperma) da utilizzare in un momento successivo.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari
Il medicinale per la mobilizzazione e i medicinali per il condizionamento usati prima del trattamento
con Casgevy possono causare capogiro e stanchezza. Se avverte capogiro, stanchezza o malessere, non
guidi veicoli, non utilizzi macchinari e non svolga attività che richiedono attenzione.

Casgevy contiene sodio e dimetilsolfossido (DMSO)
Questo medicinale contiene circa 5,3-70 mg di sodio (componente principale del sale da cucina) per
flaconcino. Questo equivale a 0,3-4% dell’assunzione massima giornaliera raccomandata con la dieta
di un adulto. Il numero totale di flaconcini che costituiscono una dose varia a seconda del paziente.
Questo medicinale contiene circa 50 mg di DMSO per mL. Vedere paragrafo 2 “Avvertenze e
precauzioni”.

3. Come viene prodotto e somministrato Casgevy

Casgevy è somministrato una sola volta.
Casgevy può essere somministrato solo in un centro di trattamento autorizzato (ospedale specializzato)
da medici esperti nel trapianto di cellule staminali e nel trattamento di pazienti con patologie
ematologiche, come la talassemia trasfusione-dipendente e l’anemia falciforme.

FASE 1:prima del trattamento con Casgevy, il medico le somministrerà un medicinale per la
mobilizzazione.Questo medicinale trasporta le cellule staminali del sangue dal midollo osseo nella
circolazione sanguigna. Le cellule vengono poi raccolte in una macchina che separa le diverse cellule
del sangue (questa procedura si chiama aferesi). L’intera fase può svolgersi più di una volta. Ciascuna
fase di raccolta richiede circa una settimana.
Inoltre, vengono raccolte anche le “ cellule di salvataggio”, che sono conservate presso l’ospedale. Si
tratta delle stesse cellule staminali prelevate dal suo sangue che vengono conservate senza essere
trattate, nel caso in cui vi sia un problema nella procedura. Vedere sopra il paragrafo 2 “ Se il

trattamento con Casgevy non può essere completato o fallisce”.

FASE 2:le cellule staminali del sangue saranno inviate al sito di produzione e utilizzate per
produrreCasgevy. Possono essere necessari fino a 6 mesi dal momento della raccolta delle cellule
per produrre e testare Casgevy, prima che il medicinale venga rispedito al suo medico.

FASE 3:poco prima del trapianto delle cellule staminali, il medico le somministrerà un medicinale
per il condizionamentoin ospedale. Questa fase richiederà da 2 a 6 giorni circa e la preparerà per il
trattamento, rimuovendo le cellule dal midollo osseo affinché possano essere sostituite dalle cellule
modificate contenute in Casgevy. Dopo la somministrazione di questo medicinale, il numero di cellule
del sangue scenderà a livelli molto bassi (vedere paragrafo 4). A questo punto, lei resterà in ospedale
fino a dopo l’infusione di Casgevy.

FASE 4:uno o più flaconcini di Casgevy le saranno somministrati come iniezione in una vena
mediante un catetere venoso centrale. I cateteri venosi centrali sono tubicini sottili flessibili, che
vengono inseriti dal medico in una grande vena per accedere alla circolazione sanguigna. I rischi
associati ai cateteri sono infezioni e formazione di coaguli di sangue. Il medico e gli infermieri la
terranno sotto osservazione per rilevare eventuali complicazioni dovute al catetere venoso centrale.
Possono essere necessarie alcune ore per somministrare tutte le iniezioni. Dopo avere ricevuto
Casgevy, resterà in ospedale in modo che l’équipe sanitaria possa monitorare da vicino il suo
recupero. Questo potrà richiedere circa 2 mesi, ma i tempi possono variare. Il medico deciderà quando
lei potrà tornare a casa.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone
li manifestino. Si rivolga al medico o all’infermiere per i possibili effetti indesiderati.
Alcuni effetti indesiderati sono correlati al medicinale per la mobilizzazione e al medicinale per il
condizionamento. Deve leggere i fogli illustrativi anche di qui medicinali.
I seguenti effetti indesiderati gravi possono verificarsi entro i primi giorni o le prime settimane dopo il
trattamento, ma anche molto tempo dopo.

• Dolore nella parte superiore destra dell’addome, sotto le costole, ingiallimento degli occhi o della pelle, rapido aumento di peso, gonfiore delle braccia, delle gambe e dell’addome e difficoltà a respirare. Questi possono essere segni di una grave malattia del fegato, chiamata malattia veno-occlusiva.
• Forte mal di testa, comparsa anomala di lividi, sanguinamento prolungato, o sanguinamento in assenza di lesioni, ad esempio sanguinamento dal naso, sanguinamento dalle gengive, presenza di sangue nelle urine, nelle feci o nel vomito, o tosse con sangue. Questi possono essere segni di trombocitopenia, bassi livelli di piastrine,che può ridurre la capacità di coagulazione del sangue e può provocare sanguinamento.
• Febbre, brividi o infezioni. Questi possono essere segni di neutropenia,bassi livelli di globuli bianchichiamati neutrofili che combattono le infezioni.

Informi immediatamente il medicose si manifesta uno degli effetti indesiderati sopra elencati.

Altri effetti indesiderati che si verificano con il medicinale per la mobilizzazione e la raccolta di
cellule
Molto comuni(possono riguardare più di 1 persona su 10)

• nausea
• vomito
• mal di testa
• mal di pancia
• dolore ai muscoli o alle ossa

Comuni(possono riguardare fino a 1 persona su 10)

• malattia polmonare, con sintomi di dolore al torace improvviso, febbre, respirazione difficoltosa e segni di accumulo di liquido nei polmoni rilevati alla radiografia toracica, che si verifica nell’anemia falciforme (sindrome toracica acuta)
• crisi falciforme dolorosa (anemia falciforme con crisi )
• febbre
• livelli elevati di globuli bianchi (leucocitosi)
• diarrea
• dolore alla bocca e alla gola
• intorpidimento nella bocca
• dolore alle articolazioni
• dolore generale
• sensazione di stanchezza
• bassi livelli di potassio nel sangue (ipokaliemia)
• bassi livelli di magnesio nel sangue (ipomagnesiemia)
• alti livelli di fosfato nel sangue (iperfosfatemia)

Altri effetti indesiderati che si verificano con il medicinale di condizionamento
Molto comuni(possono riguardare più di 1 persona su 10)

• febbre in presenza di bassi livelli di neutrofili (un tipo di globuli bianchi) (neutropenia febbrile)
• bassi livelli di globuli rossi (anemia)
• bassi livelli di linfociti, un tipo di globuli bianchi (linfopenia)
• bassi livelli di globuli bianchi (leucopenia)
• bassi livelli di potassio nel sangue (ipokaliemia)
• alti livelli di fosfato nel sangue (iperfosfatemia)
• bassi livelli di magnesio nel sangue (ipomagnesiemia)
• bassi livelli di fosfato nel sangue (ipofosfatemia)
• ritenzione di liquidi
• mal di testa
• febbre
• sensazione di stanchezza
• sanguinamento dal naso
• nausea
• vomito
• mal di pancia
• infiammazione del rivestimento dello stomaco
• stitichezza
• diarrea
• dolore alla bocca e alla gola
• infiammazione delle mucose, ad esempio, gengive (mucosite)
• appetito ridotto
• perdita di peso
• dolore ai muscoli o alle ossa
• pelle secca
• desquamazione della pelle
• alterazione del colore della pelle e delle unghie
• minuscole macchie di sangue sotto la pelle
• eruzione cutanea
• perdita di capelli (alopecia)
• alti livelli di bilirubina nel sangue, un prodotto della degradazione dei globuli rossi, nel sangue, che possono causare ingiallimento della pelle e degli occhi (iperbilirubinemia)
• aumento dei livelli di un enzima del fegato (alanina aminotransferasi) nel sangue

Comuni(possono riguardare fino a 1 persona su 10)

• sintomi simili a un’infezione polmonare, come febbre, brividi, tosse e problemi di respirazione, che si verificano senza segni di infezione al polmone (sindrome della polmonite idiopatica)
• incapacità dei polmoni di apportare ossigeno al sangue (insufficienza respiratoria)
• respirazione difficoltosa
• infezione nel sangue (sepsi)
• infezione nel sangue causata dai batteri Klebsiella(sepsi da Klebsiella)
• infezioni del polmone (infezione polmonare)
• infezione della bocca causata da un fungo (candidiasi orale)
• infezione dei follicoli piliferi (follicolite)
• aumento del battito cardiaco (tachicardia)
• aumento dei livelli di enzimi del fegato (aspartato aminotransferasi, gamma-glutamiltransferasi) nel sangue
• bassa pressione sanguigna (ipotensione)
• bassi livelli di ossigeno nel sangue (ipossia)
• ingrossamento del fegato
• ingrossamento della milza
• danno di un nervo nelle braccia e/o nelle gambe che causa dolore o intorpidimento, bruciore e formicolio (neuropatia periferica)
• problemi ai nervi che causano dolore o intorpidimento, bruciore e sensazione di formicolio (neuropatia sensitiva periferica)
• dolore nervoso
• problemi con il senso del gusto
• vista offuscata
• occhi secchi
• vampate di calore
• tosse
• indigestione
• malattia in cui l’acido gastrico risale dallo stomaco e penetra nell’esofago (malattia da reflusso gastroesofageo)
• sanguinamento delle gengive
• mal di gola
• difficoltà a deglutire
• infiammazione dell’intestino crasso, che causa dolore e diarrea (colite)
• infiammazione dell’esofago (esofagite)
• presenza di sangue nel vomito
• sanguinamento rettale
• infiammazione dello stomaco e dell’intestino
• ulcere alla bocca
• dolore generale
• dolore nell’urinare
• presenza di sangue nelle urine
• mestruazioni saltate
• sanguinamento tra i cicli mestruali
• mestruazioni irregolari
• dolore alla vulva e alla vagina
• menopausa precoce
• aumento di peso
• lividi
• sensazione di prurito
• arrossamento della pelle
• tagli o graffi sulla pelle
• bassi livelli di tutti i tipi di cellule del sangue (pancitopenia)
• bassi livelli di reticolociti, un tipo di globuli rossi immaturi (reticolocitopenia)
• sanguinamento in un’area del cervello coinvolta nell’equilibrio e della coordinazione (emorragia cerebellare)
• accumulo anomalo del liquido che circonda il cervello e il midollo spinale (idrocefalo)
• bassi livelli di albumina, una proteina del sangue (ipoalbuminemia)
• bassi livelli di calcio nel sangue (ipocalcemia)
• dolore alle articolazioni
• prolungamento del tempo di coagulazione del sangue
• livello più elevato di un indicatore di infiammazione (proteina C-reattiva)
• prolungamento del tempo necessario perché le cellule trapiantate inizino a crescere e a produrre cellule del sangue normali (attecchimento ritardato)

Altri effetti indesiderati che si verificano con Casgevy
Comuni(possono riguardare fino a 1 persona su 10)

• disturbo del sistema immunitario (linfoistiocitosi emofagocitica) in cui alcuni tipi di globuli bianchi (istiociti e linfociti) si accumulano negli organi, causando un eccesso di infiammazione e distruzione dei tessuti. I sintomi possono comprendere febbre non dovuta a infezione e che non risponde agli antibiotici, ingrossamento del fegato e/o della milza, eruzione cutanea, problemi di respirazione, facile comparsa di lividi, pressione sanguigna bassa, anomalie renali e problemi al cuore
• respirazione difficoltosa, che potrebbe richiedere ossigeno per aiutarla a respirare, a volte accompagnata da dolore al torace, febbre, brividi o tosse (sindrome da distress respiratorio acuto)
• sintomi simili a un’infezione polmonare, come febbre, brividi, tosse e problemi di respirazione, che si verifica senza segni in infezione nel polmone (sindrome della polmonite idiopatica)
• aumento del battito cardiaco (tachicardia)
• bassi livelli di globuli rossi (anemia)
• bassi livelli di globuli bianchi (leucopenia)
• bassi livelli di calcio nel sangue (ipocalcemia)
• mal di testa
• sensazione simile a intorpidimento, formicolio, pizzicore (parestesia)
• sanguinamento dal naso
• eruzione cutanea
• minuscole macchie di sangue sotto la pelle
• febbre
• brividi
• prolungamento del tempo necessario perché le cellule trapiantate inizino a crescere e a produrre cellule del sangue normali ( attecchimento ritardato)
• eventi quali brividi e aumento del battito cardiaco al momento della somministrazione di Casgevy (reazioni correlate a infusione)

Informi il medico o l’infermierese si manifesta uno di questi effetti indesiderati. Informi
immediatamente il medico o l’infermierese uno qualsiasi di questi effetti indesiderati peggiora.

Segnalazione degli effetti indesiderati
Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga
al medico o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema
nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V. Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire
a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Come conservare Casgevy

Le seguenti informazioni sono destinate esclusivamente ai medici e agli infermieri.
Questo medicinale le sarà somministrato da un medico o un infermiere qualificato, che è responsabile
della corretta conservazione del medicinale, prima e dopo l’uso, e del suo corretto smaltimento.
Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla scatola e su ciascun
flaconcino.
Conservare congelato, a una temperatura pari o inferiore a -135 °C per un periodo massimo di due
anni. Conservare il(i) flaconcino(i) nella confezione fino al momento dello scongelamento. Scongelare
un flaconcino alla volta. Non scongelare fino al momento dell’infusione. Non ricongelare dopo lo
scongelamento. Dopo lo scongelamento, conservare a temperatura ambiente (20 °C - 25 °C) e
infondere entro 20 minuti.
Questo medicinale contiene cellule ematiche umane. Il medicinale non utilizzato deve essere smaltito
in conformità alle linee guida locali sulla gestione di materiali di origine umana.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Cosa contiene Casgevy

• Il principio attivo è exagamglogene autotemcel. Ogni mL di Casgevy contiene 4-13 × 10 cellule (cellule staminali del sangue).
• Gli altri componenti sono una soluzione utilizzata per conservare le cellule congelate, che contiene sodio, dimetilsolfossido (DMSO) e destrano 40. Vedere paragrafo 2 “Cosa deve sapere prima di ricevere Casgevy”.

Descrizione dell’aspetto di Casgevy e contenuto della confezione
Casgevy è una dispersione per infusione semi-trasparente. Casgevy è fornito in flaconcini contenenti
da 1,5 mL a 20 mL. Uno o più flaconcini sono confezionati in una scatola di cartone. Una confezione
può contenere fino a 9 flaconcini. Il numero di flaconcini è specifico per la dose di ciascun paziente.
La sua dose può essere costituita da più flaconcini e confezioni.
Il suo nome e la sua data di nascita, oltre alle informazioni codificate che la identificano come
destinatario previsto, sono stampati su ciascuna confezione e su ciascun flaconcino.

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio e produttore
Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio:
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Irlanda
Tel: +353 (0)1 761 7299

Produttore:
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Irlanda
Lonza Netherlands B.V.
Urmonderbaan 20 B
6167 RD Geleen
Paesi Bassi
Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentante locale del titolare
dell’autorizzazione all’immissione in commercio:

België/Belgique/Belgien, България, Česká
republika, Danmark, Deutschland, Eesti,
France, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος,
Latvija, Lietuva, Luxembourg/Luxemburg,
Magyarország, Malta, Nederland, Norge,
Österreich, Polska, Portugal, România,
Slovenija, Slovenská republika,
Suomi/Finland, Sverige
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Tél/Tel/Teл/Tlf/Sími/Τηλ/Puh:
+353 (0) 1 761 7299

España
Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L.
Tel: + 34 91 7892800

Italia
Vertex Pharmaceuticals
(Italy) S.r.l.
Tel: +39 0697794000
A questo medicinale è stata rilasciata un’autorizzazione “subordinata a condizioni”. Ciò significa che
devono essere forniti ulteriori dati su questo medicinale.
L’Agenzia europea per i medicinali esaminerà almeno annualmente le nuove informazioni su questo

Altre fonti d’informazioni
Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea
per i medicinali, https://www.ema.europa.eu .
Questo foglio è disponibile in tutte le lingue dell’Unione europea/dello Spazio economico europeo sul
sito web dell’Agenzia europea per i medicinali.

Ελλάδα
Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη
Εταιρία
Τηλ: +30 (211) 2120535
------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Riservato agli operatori sanitari
Le informazioni seguenti sono destinate esclusivamente agli operatori sanitari
Precauzioni che devono essere prese prima della manipolazione o della somministrazione del
medicinale
Casgevy è destinato esclusivamente all’uso autologo. Non campionare, alterare o irradiare il
medicinale. L’irradiazione può determinare l’inattivazione del prodotto.
Questo medicinale contiene cellule ematiche umane. Gli operatori sanitari che manipolano Casgevy
devono prendere le opportune precauzioni (indossare guanti, indumenti protettivi e occhiali protettivi)
per evitare la potenziale trasmissione di malattie infettive.

Ricezione e conservazione di Casgevy

• Casgevy è spedito al centro di trattamento in un criocontenitore.
• Confermare i dati identificativi del paziente presenti sull’etichetta o sulle etichette del medicinale e sul foglio informativo del lotto (LIS).
• Conservare in vapori di azoto liquido a ≤ -135 °C fino al momento dello scongelamento e della somministrazione.

Preparazione prima della somministrazione

• Coordinare la tempistica di scongelamento e infusione di Casgevy. Confermare anticipatamente l’ora di infusione e regolare l’ora di inizio dello scongelamento in modo tale che Casgevy sia disponibile per l’infusione quando il paziente è pronto, poiché Casgevy deve essere somministrato entro 20 minuti dallo scongelamento del flaconcino. Scongelare e somministrare un flaconcino alla volta.
• Prima dello scongelamento, confermare che l’identità del paziente corrisponda alle informazioni sul paziente riportate sul(i) flaconcino(i) di Casgevy. Non scongelare i flaconcini di Casgevy se le informazioni sull’etichetta specifica per il paziente non corrispondono al paziente a cui il medicinale è destinato.
• Una dose di Casgevy può essere contenuta in uno o più flaconcini specifici per il paziente crioconservati. Rendicontare tutti i flaconcini e confermare che ogni flaconcino rientri nella data di scadenza mediante il foglio informativo del lotto (LIS) che accompagna il medicinale.
• Dotarsi dei materiali necessari per lo scongelamento e il prelievo del medicinale dal(i) flaconcino(i). Ad eccezione del bagno termostatico, questi materiali sono monouso. Dotarsi di materiali sufficienti per somministrare ciascun flaconcino: o bagno termostatico o tamponi imbevuti di alcol o adattatore per flaconcino (per consentire l’estrazione senza ago) o filtro in acciaio inox da 18 micron o siringa luer-lock da 30 mL o soluzione iniettabile di sodio cloruro 9 mg/mL (0,9%) (sono necessari da 5 mL a 10 mL per ogni flaconcino) o siringa luer-lock da 10 mL per il lavaggio con soluzione di sodio cloruro

Scongelamento dei flaconcini di Casgevy

• Se la dose è costituita da più flaconcini, scongelare e somministrare un flaconcino alla volta. Durante lo scongelamento di un flaconcino, i restanti flaconcini devono rimanere nel criocontenitore a ≤ -135 °C.
• Scongelare ogni flaconcino a 37 °C utilizzando un bagno termostatico. Verificare che la temperatura del bagno termostatico non superi i 40 °C.
• Scongelare ogni flaconcino tenendolo per il collo, agitando delicatamente in senso orario e antiorario. La procedura può richiedere tra 10 e 15 minuti. Non lasciare il flaconcino incustodito durante lo scongelamento.
• Lo scongelamento è completo quando nel flaconcino non sono più visibili cristalli di ghiaccio.
• Rimuovere immediatamente il flaconcino dal bagno termostatico una volta scongelato.
• Il medicinale scongelato deve avere l’aspetto di una dispersione di cellule traslucida, priva di particelle estranee.
• Infondere entro 20 minuti dallo scongelamento.
• Il medicinale scongelato non deve essere ricongelato.

Somministrazione di Casgevy
Casgevy è solo per uso autologo.L’identità del paziente deve corrispondere ai dati identificativi del
paziente presenti sul(i) flaconcino(i) di Casgevy. Non infondere Casgevy se le informazioni
sull’etichetta specifica per il paziente non corrispondono al paziente a cui il medicinale è destinato.

La dose di un paziente può essere costituita da più flaconcini.Tutti i flaconcini devono essere
somministrati. Deve essere infuso l’intero volume di ogni flaconcino fornito. Se è fornito più di un
flaconcino, somministrare ogni flaconcino completamente prima di procedere allo scongelamento
e all’infusione di quello successivo.

• 1. Applicazione dell’adattatore del flaconcino e del filtro
• Rimuovere la linguetta a strappo dalla capsula di chiusura del flaconcino; pulire il setto con un tampone imbevuto di alcol.
• Rimuovere il cappuccio sul perforatore dell’adattatore.
• Con il pollice e l’indice di entrambe le mani, spingere l’adattatore nel setto del flaconcino, esercitando pari pressione fino a udire un singolo schiocco.
• Tirare l’adattatore verso l’alto fino a quando non si avverte che si blocca.
• Applicare il filtro all’adattatore del flaconcino.
• 2. Prelievo di Casgevy dal flaconcino
• Collegare una siringa vuota da 30 mL al filtro.
• Prelevare l’intero volume di medicinale dal flaconcino.
• Rimuovere la siringa contenente il medicinale dal filtro e metterla da parte.
• Aspirare 5 mL-10 mL di soluzione iniettabile di sodio cloruro 9 mg/mL (0,9%) nella siringa vuota da 10 mL.
• Collegare la siringa contenente la soluzione di sodio cloruro al filtro.
• Iniettare la soluzione di sodio cloruro e rimuovere la siringa vuota dal filtro. Eliminare la siringa vuota.
• Collegare la siringa contenente il medicinale al filtro.
• Prelevare il contenuto del flaconcino nella siringa contenente il medicinale, quindi rimuovere la siringa dal filtro.
• L’etichetta identificativa del medicinale/paziente opzionale può essere staccata dal foglio informativo del lotto (LIS) e applicata sulla siringa.
• 3. Somministrazione di Casgevy tramite un catetere venoso centrale
• Casgevy deve essere somministrato entro 20 minuti dallo scongelamento.
• Eseguire la conferma e la verifica dell’identità del paziente da parte di due persone al letto del paziente prima dell’infusione di ogni flaconcino.
• Casgevy è somministrato come bolo endovenoso.
• Il volume totale di Casgevy somministrato entro un’ora non deve superare 2,6 mL/kg.
• Non utilizzare un filtro in linea per l’infusione di Casgevy.
• Dopo la somministrazione di ogni flaconcino di Casgevy, lavare il catetere primario con una soluzione iniettabile di sodio cloruro 9 mg/mL (0,9%).

Ripetere i passaggi sopra elencati per ogni flaconcino restante.

Misure da adottare in caso di esposizione accidentale
In caso di esposizione accidentale, seguire le linee guida locali sulla manipolazione di materiale di
origine umana. Le superfici di lavoro e i materiali che sono stati potenzialmente a contatto con
Casgevy devono essere decontaminati con un disinfettante appropriato.

Precauzioni che devono essere prese per lo smaltimento del medicinale
Il medicinale non utilizzato e tutti i materiali che sono stati a contatto con Casgevy (rifiuti solidi e
liquidi) devono essere manipolati e smaltiti come rifiuti potenzialmente infettivi in conformità alle
linee guida locali sulla manipolazione di materiale di origine umana.