ADZYNMA 500 IU Polvere e solvente per soluzione iniettabile

Contenuto del foglietto illustrativo

1. ADZYNMA 500 UI polvere e solvente per soluzione iniettabile, 1 500 UI polvere e solvente per soluzione iniettabile
   1. Cos’è ADZYNMA e a cosa serve
   2. Cosa deve sapere prima di usare ADZYNMA
   3. Come usare ADZYNMA
   4. Possibili effetti indesiderati
   5. Come conservare ADZYNMA
   6. Contenuto della confezione e altre informazioni
   7. Istruzioni per l’uso

ADZYNMA 500 UI polvere e solvente per soluzione iniettabile, 1 500 UI polvere e solvente per soluzione iniettabile

rADAMTS13

Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando qualsiasi effetto indesiderato
riscontrato durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la fine del paragrafo 4 per le
informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio prima di prendere questo medicinale perché contiene
importanti informazioni per lei.

• Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
• Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere.
• Questo medicinale è stato prescritto soltanto per lei. Non lo dia ad altre persone, anche se i sintomi della malattia sono uguali ai suoi, perché potrebbe essere pericoloso.
• Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio

• 1. Cos’è ADZYNMA e a cosa serve
• 2. Cosa deve sapere prima di usare ADZYNMA
• 3. Come usare ADZYNMA
• 4. Possibili effetti indesiderati
• 5. Come conservare ADZYNMA
• 6. Contenuto della confezione e altre informazioni
• 7. Istruzioni per l’uso

1. Cos’è ADZYNMA e a cosa serve

ADZYNMA contiene il principio attivo rADAMTS13, che è una copia artificiale dell’enzima naturale
(proteina) ADAMTS13. Questo enzima è assente nelle persone con porpora trombotica
trombocitopenica congenita (cTTP).
La TTP congenita è una malattia del sangue ereditaria molto rara a causa della quale si formano
coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni di tutto il corpo. Questi coaguli possono bloccare il flusso
di sangue e ossigeno agli organi e ciò determina la presenza nel sangue di un numero di piastrine
(componenti che aiutano il sangue a coagulare) inferiore al normale.
La TTP congenita è causata dall’assenza dell’enzima ADAMTS13 nel sangue. ADAMTS13 aiuta a
prevenire la formazione di coaguli di sangue scomponendo grandi molecole dette fattore
von Willebrand (VWF). Quando le molecole VWF sono troppo grandi, possono causare coaguli di
sangue pericolosi. ADZYNMA viene utilizzato per ricostituire i livelli dell’enzima ADAMTS13
assente e ciò consente di scomporre queste molecole più grandi in molecole più piccole, riducendo la
probabilità di formazione di coaguli di sangue e potenzialmente prevenendo bassi livelli di piastrine
nel sangue nei pazienti con cTTP.

2. Cosa deve sapere prima di usare ADZYNMA

Non usi ADZYNMA

• se ha avuto reazioni allergiche gravi o potenzialmente rischiose per la vita a rADAMTS13 o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).

Avvertenze e precauzioni
Si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere prima di usare ADZYNMA.

Reazioni allergiche
Esiste il rischio che possa manifestare una reazione da ipersensibilità di tipo allergico ad ADZYNMA.
Il medico deve informarla sui primi segni di gravi reazioni allergiche come:

• frequenza cardiaca accelerata
• costrizione toracica
• respiro sibilante e/o comparsa improvvisa di difficoltà respiratorie
• pressione arteriosa bassa
• orticaria, eruzione cutanea e cute pruriginosa
• naso che cola o congestione nasale
• occhi rossi
• starnuto
• rapido gonfiore sotto la pelle in aree come viso, gola, braccia e gambe
• stanchezza
• nausea (sensazione di star male)
• vomito
• sensazione di intorpidimento, vellichio e formicolamento
• irrequietezza
• anafilassi (grave reazione allergica che può causare difficoltà a deglutire e/o respirare e viso e/o mani arrossati o gonfi).

Se si verifica uno qualsiasi di questi sintomi, il medico deciderà se il trattamento con ADZYNMA
debba essere interrotto e le somministrerà medicinali appropriati per trattare la reazione allergica. I
sintomi gravi, tra cui difficoltà di respirazione e capogiro, richiedono un trattamento di emergenza
tempestivo.

Inibitori
Alcuni pazienti trattati con ADZYNMA possono sviluppare anticorpi neutralizzanti (chiamati
inibitori). Questi inibitori possono potenzialmente impedire al trattamento di agire correttamente.
Informi il medico se ritiene che il medicinale non stia funzionando con lei.

Altri medicinali e ADZYNMA
Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere
qualsiasi altro medicinale.

Gravidanza e allattamento
Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza o se sta allattando con latte
materno chieda consiglio al medico o al farmacista prima di prendere questo medicinale.
Non deve ricevere ADZYNMA durante la gravidanza a meno che il medico non lo raccomandi
espressamente. Se sta allattando, lei e il suo medico dovrete decidere se può usare ADZYNMA.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari
Questo medicinale può alterare lievemente la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari. In
seguito all’uso di ADZYNMA possono verificarsi capogiro e sonnolenza.

Tracciabilità
Al fine di migliorare la tracciabilità dei medicinali biologici, il nome e il numero di lotto del
medicinale devono essere chiaramente registrati.

ADZYNMA contiene sodio
Questo medicinale contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per flaconcino, cioè essenzialmente
“senza sodio”.

ADZYNMA contiene polisorbato 80
Questo medicinale contiene 2,7 mg di polisorbato 80 per ogni flaconcino di ADZYNMA 500 o
ADZYNMA 1 500 equivalente a fino a 0,216 mg/kg. I polisorbati possono provocare reazioni
allergiche. Informi il medico se ha allergie note.

3. Come usare ADZYNMA

Il trattamento con ADZYNMA le sarà somministrato sotto la supervisione di un medico esperto nella
cura di pazienti affetti da malattie del sangue.
ADZYNMA è somministrato tramite iniezione endovenosa (in una vena). È fornito al suo medico
sotto forma di polvere che verrà sciolta (ricostituita) prima della somministrazione con il solvente
fornito (un liquido in grado di sciogliere la polvere).
La dose è calcolata in base al peso corporeo.
Prendere il medicinale a casa
Se tollera bene le iniezioni, il medico potrebbe ritenere che lei possa usare ADZYNMA a casa.
Quando è in grado di iniettarsi ADZYNMA da solo (o se le viene somministrato da un caregiver) dopo
un’adeguata formazione da parte del medico curante e/o dell’infermiere, il medico continuerà a
monitorare la sua risposta al trattamento. Se manifesta effetti indesiderati quando assume il medicinale
a casa, deve interrompere immediatamente l’iniezione e rivolgersi a un operatore sanitario.
Dose raccomandata

Terapia enzimatica sostitutiva preventiva
La dose abituale è di 40 UI per kg di peso corporeo, assunta a settimane alterne.
Se ADZYNMA a settimane alterne non è efficace per lei, il medico potrebbe modificare la frequenza
portandola a una volta alla settimana.

Terapia enzimatica sostitutiva al bisogno per episodi improvvisi di TTP
Se sviluppa un episodio improvviso di porpora trombotica trombocitopenica (TTP), la dose
raccomandata di ADZYNMA è la seguente:

• 40 UI/kg di peso corporeo il giorno 1.
• 20 UI/kg di peso corporeo il giorno 2.
• 15 UI/kg di peso corporeo a partire dal giorno 3 una volta al giorno fino a due giorni dopo la risoluzione dell’episodio improvviso di TTP.

Se prende più ADZYNMA di quanto deve
Un’assunzione eccessiva di questo medicinale può provocare sanguinamento.

Se dimentica di usare ADZYNMA
Se ha saltato un’iniezione di ADZYNMA, informi il medico il prima possibile. Non usi una dose
doppia per compensare la dimenticanza della dose.

Se interrompe il trattamento con ADZYNMA
Se desidera interrompere il trattamento con ADZYNMA, si rivolga al medico. Se interrompe il
trattamento, i sintomi della malattia possono peggiorare.
Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico, al farmacista o
all’infermiere.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone
li manifestino.
Con ADZYNMA sono stati segnalati i seguenti effetti indesiderati:

Molto comune(può interessare più di 1 persona su 10)

• infezione del naso e della gola
• cefalea
• capogiro
• emicrania
• diarrea
• nausea

Comune(può interessare fino a 1 persona su 10)

• numero elevato di piastrine nel sangue (piastrinosi)
• sonnolenza
• stipsi
• stomaco gonfio (distensione dell’addome)
• debolezza (astenia)
• sensazione di caldo
• attività di ADAMTS13 anormale

Segnalazione degli effetti indesiderati
Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga
al medico, al farmacista o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente
tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’ allegato V . Segnalando gli effetti
indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Come conservare ADZYNMA

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sull’etichetta e sulla scatola dopo
Scad. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.
Flaconcini non aperti
Conservare in frigorifero (2 °C − 8 °C).
Non congelare.
Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dalla luce.
I flaconcini di polvere di ADZYNMA non aperti possono essere conservati a temperatura ambiente
(fino a 30 °C) per un periodo massimo di 6 mesi, senza superare la data di scadenza. Non riporre
ADZYNMA in frigorifero dopo averlo conservato a temperatura ambiente. Registrare sulla scatola la
data in cui ADZYNMA è stato tolto dal frigorifero.
Dopo la ricostituzione
Eliminare qualsiasi prodotto ricostituito non utilizzato dopo 3 ore.
Non usi questo medicinale se nota che non è limpido e incolore.
Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come
eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Cosa contiene ADZYNMA

• Il principio attivo, rADAMTS13, è una “A-disintegrina e metalloproteinasi con motif di trombospondina 13” umana ricombinante purificata. Ogni flaconcino di polvere contiene 500 o 1 500 UI di attività nominale di rADAMTS13.
• Il flaconcino del solvente contiene 5 mL di acqua per preparazioni iniettabili.
• Gli altri eccipienti sono cloruro di sodio, cloruro di calcio diidrato, L-istidina, mannitolo, saccarosio e polisorbato 80 (E433). Vedere il paragrafo 2 “ADZYNMA contiene sodio” e “ADZYNMA contiene polisorbato 80”.

Descrizione dell’aspetto di ADZYNMA e contenuto della confezione
ADZYNMA è fornito sotto forma di polvere e solvente per soluzione iniettabile. La polvere è una
polvere liofilizzata bianca. Il solvente è limpido e incolore.
Ogni confezione contiene un flaconcino di polvere, un flaconcino di solvente, un dispositivo per la
ricostituzione (BAXJECT II Hi-Flow), una siringa monouso, un set per infusione e due tamponi
imbevuti di alcol.

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio e produttore
Takeda Manufacturing Austria AG
Industriestrasse 67
1221 Vienna
Austria
Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentante locale del titolare
dell’autorizzazione all’immissione in commercio:

België/Belgique/Belgien
Takeda Belgium NV
Tél/Tel: +32 2 464 06 11
[email protected]

Lietuva
Takeda, UAB
Tel: +370 521 09 070
[email protected]

България
Такеда България ЕООД
Тел.: +359 2 958 27 36
[email protected]

Luxembourg/Luxemburg
Takeda Belgium NV
Tél/Tel: +32 2 464 06 11
[email protected]

Česká republika
Takeda Pharmaceuticals Czech Republic s.r.o.
Tel: +420 234 722 722
[email protected]

Magyarország
Takeda Pharma Kft.
Tel.: +36 1 270 7030
[email protected]

Danmark
Takeda Pharma A/S
Tlf.: +45 46 77 10 10
[email protected]

Malta
Τakeda HELLAS S.A.
Tel: +30 210 6387800
[email protected]

Deutschland
Takeda GmbH
Tel: +49 (0)800 825 3325
[email protected]

Nederland
Takeda Nederland B.V.
Tel: +31 20 203 5492
[email protected]

Eesti
Takeda Pharma OÜ
Tel: +372 6177 669
[email protected]

Norge
Takeda AS
Tlf: +47 800 800 30
[email protected]

Ελλάδα
Τakeda ΕΛΛΑΣ Α.Ε.
Tηλ: +30 210 6387800
[email protected]

Österreich
Takeda Pharma Ges.m.b.H.
Tel: +43 (0) 800-20 80 50
[email protected]

España
Takeda Farmacéutica España, S.A.
Tel: +34 917 90 42 22
[email protected]

Polska
Takeda Pharma Sp. z o.o.
Tel.: +48223062447
[email protected]

France
Takeda France SAS
Tél: + 33 1 40 67 33 00
[email protected]

Portugal
Takeda Farmacêuticos Portugal, Lda.
Tel: + 351 21 120 1457
[email protected]

Hrvatska
Takeda Pharmaceuticals Croatia d.o.o.
Tel: +385 1 377 88 96
[email protected]

România
Takeda Pharmaceuticals SRL
Tel: +40 21 335 03 91
[email protected]

Ireland
Takeda Products Ireland Ltd
Tel: 1800 937 970
[email protected]

Slovenija
Takeda Pharmaceuticals farmacevtska družba d.o.o.
Tel: + 386 (0) 59 082 480
[email protected]

Ísland
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000
[email protected]

Slovenská republika
Takeda Pharmaceuticals Slovakia s.r.o.
Tel: +421 (2) 20 602 600
[email protected]

Italia
Takeda Italia S.p.A.
Tel: +39 06 502601
[email protected]

Suomi/Finland
Takeda Oy
Puh/Tel: 0800 774 051
[email protected]

Κύπρος
Τakeda ΕΛΛΑΣ Α.Ε.
Τηλ: +30 210 6387800
[email protected]

Sverige
Takeda Pharma AB
Tel: 020 795 079
[email protected]

Latvija
Takeda Latvia SIA
Tel: +371 67840082
[email protected]
A questo medicinale è stata rilasciata un’autorizzazione in “circostanze eccezionali”. Ciò significa che
data la rarità della malattia non è stato possibile ottenere informazioni complete su questo medicinale.
L’Agenzia europea per i medicinali esaminerà annualmente qualsiasi nuova informazione su questo

Altre fonti d’informazioni
Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea
per i medicinali, https://www.ema.europa.eu . Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie
rare e relativi trattamenti terapeutici.

7. Istruzioni per l’uso

Queste istruzioni per l’uso contengono informazioni su come ricostituire e infondere ADZYNMA.

Queste istruzioni per l’uso sono destinate agli operatori sanitari e ai pazienti/caregiver che
somministreranno ADZYNMA a casa dopo un’adeguata formazione da parte di un operatore
sanitario.
Il trattamento con ADZYNMA deve essere prescritto e supervisionato da un operatore sanitario
esperto nella cura di pazienti affetti da malattie del sangue.

Importante:

• Solo per iniezione endovenosa dopo la ricostituzione.
• Utilizzare una tecnica asettica durante tutta la procedura.
• Controllare la data di scadenza del prodotto prima dell’uso.
• Nonutilizzare ADZYNMA se la data di scadenza è stata superata.
• Se il paziente necessita di più di un flaconcino di ADZYNMA per iniezione, ricostituire ciascun flaconcino secondo le istruzioni riportate nella sezione “Ricostituzione”.
• Prima della somministrazione, ispezionare la soluzione ricostituita di ADZYNMA per verificare l’eventuale presenza di particelle e alterazione del colore. La soluzione deve apparire limpida e incolore.
• Nonsomministrare se si osservano particelle o alterazione del colore.
• Usare ADZYNMA entro3 oredalla ricostituzione se conservato a temperatura ambiente.
• Nonsomministrare ADZYNMA nella stessa linea o nello stesso contenitore contemporaneamente ad altri medicinali per infusione.

Ricostituzione

• 1. Preparare una superficie piana e pulita e raccogliere tutti i materiali necessari per la ricostituzione e la somministrazione ( Figura A).

Figura A

Materiali per la ricostituzioneMateriali per la somministrazione

• 2. Lasciare che i flaconcini di ADZYNMA e il diluente raggiungano la temperatura ambiente prima dell’uso.
• 3. Lavare e asciugare accuratamente le mani.

• 4. Rimuovere i cappucci di plastica dai flaconcini di ADZYNMA e di diluente e posizionare i flaconcini su una superficie piana ( Figura B).

Figura B

• 5. Strofinare i tappi di gomma con un batuffolo di cotone imbevuto di alcol e lasciarli asciugare prima dell’uso. ( Figura C).

Figura C

• 6. Aprire la confezione del dispositivo BAXJECT II Hi-Flow rimuovendo il coperchio, senza toccare la parte interna ( Figura D).
• Nonrimuovere il dispositivo BAXJECT II Hi-Flow dalla confezione.
• Nontoccare il perforatore di plastica trasparente.

Figura D

• 7. Capovolgere la confezione con il dispositivo BAXJECT II Hi-Flow e posizionarla sopra il flaconcino di diluente. Premere verso il basso finché il perforatore di plastica trasparentenon perfora il tappo del flaconcino di diluente( Figura E).

Figura E

• 8. Afferrare la confezione del dispositivo BAXJECT II Hi-Flow per il bordo e rimuovere la confezione dal dispositivo ( Figura F).
• Nonrimuovere il cappuccio bludal dispositivo BAXJECT II Hi-Flow.
• Nontoccare il perforatore di plastica violaesposto.

Figura F

• 9. Capovolgere il sistemain modo che il flaconcino di diluenteora sia in alto. Premere il dispositivo BAXJECT II Hi-Flow verso il basso finché il perforatore di plastica violanon perfora il tappo del flaconcino di polveredi ADZYNMA ( Figura G). Il vuoto attirerà il diluente nel flaconcino di polveredi ADZYNMA.
• Si potrebbero notare delle bolle o della schiuma: questo è normale e dovrebbero scomparire in breve tempo.

Figura G

Plastica viola
Polvere

• 10. Agitare delicatamentee continuamente i flaconcini collegati fino al completo scioglimento della polvere ( Figura H).
• Nonscuotere il flaconcino.

Figura H

• 11. Ispezionare visivamente la soluzione ricostituita per escludere la presenza di particelle prima della somministrazione.
• Nonutilizzare il prodotto se si osservano particelle o alterazione del colore.
• 12. Se la dose richiede più di un flaconcino di ADZYNMA, ricostituire ciascun flaconcino seguendo i passaggi precedenti.
• Utilizzare un dispositivo BAXJECT II Hi-Flow diverso per ricostituire ciascunflaconcino di ADZYNMA e diluente.

Somministrazione di ADZYNMA

• 13. Rimuovere il cappuccio bludal dispositivo BAXJECT II Hi-Flow ( Figura I). Collegare una siringa Luer-Lock ( Figura J).
• Noniniettare aria nel sistema. Figura IFigura J

• 14. Capovolgere il sistema(ora il flaconcino di ADZYNMA è in alto). Aspirare la soluzionericostituitanella siringa tirando indietro lentamente lo stantuffo ( Figura K).

Figura K

• 15. Se un paziente deve ricevere più di un flaconcino di ADZYNMA, il contenuto di più flaconcini può essere aspirato nella stessa siringa. Ripetere questa procedura per tutti i flaconcini ricostituiti di ADZYNMA fino al raggiungimento del volume totale da somministrare.
• 16. Scollegare la siringa e collegare un ago per iniezione o un set per infusione idoneo.
• 17. Puntare l’ago verso l’alto e rimuovere eventuali bolle d’aria picchiettando delicatamente la siringa con il dito e spingendo lentamente e con attenzione l’aria fuori dalla siringa e dall’ago.
• 18. Applicare un laccio emostatico e pulire la sede dell’iniezione scelta con un tampone imbevuto di alcol ( Figura L).

Figura L

• 19. Inserire l’ago nella vena e rimuovere il laccio emostatico.
• 20. Infondere lentamenteADZYNMA ricostituito a una velocità di 2- 4 mL al minuto( Figura M).
• Per controllare la velocità di somministrazione, è possibile utilizzare una pompa a siringa.

Figura M

• 21. Togliere l’ago dalla vena ed esercitare pressione sulla sede dell’iniezione per diversi minuti.
• Nonriposizionare il cappuccio sull’ago.

Conservazione di ADZYNMA

• Conserva ADZYNMA in frigorifero (2 °C - 8 °C) o a temperatura ambiente (fino a 30 °C) per un periodo massimo di 6 mesi.
• Nonriporre ADZYNMA in frigorifero dopo averlo conservato a temperatura ambiente.
• Registraresulla scatola la data in cui ADZYNMA è stato tolto dal frigorifero.
• Noncongelare.
• Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dalla luce.
• Nonutilizzare oltre la data di scadenza riportata sull’etichetta e sulla scatola dopo Scad.
• Usare ADZYNMA entro3 oredalla ricostituzione. Smaltire qualsiasi prodotto ricostituito se non utilizzato entro 3 ore dalla ricostituzione.

Smaltimento di ADZYNMA

• I flaconcini sono esclusivamente monouso.
• Smaltire l’ago, la siringa e i flaconcini vuoti utilizzati in un contenitore per oggetti taglienti resistente alla perforazione.
• Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

ALLEGATO IV
CONCLUSIONI RELATIVE AL RILASCIO DELL’AUTORIZZAZIONE ALL’IMMISSIONE
IN COMMERCIO IN CIRCOSTANZE ECCEZIONALI PRESENTATE DALL’AGENZIA
EUROPEA PER I MEDICINALI
Conclusioni presentate dall’Agenzia europea per i medicinali su:

• Rilascio dell'autorizzazione all’immissione in commercio in circostanze eccezionaliA seguito della valutazione della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio, il Comitato dei medicinali per uso umano ( Committee for human medicinal products,CHMP) ritiene che il rapporto beneficio/rischio sia favorevole al fine di raccomandare il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio in circostanze eccezionali, come ulteriormente descritto nella relazione pubblica di valutazione europea ( European Public Assessment Report, EPAR).