ELAPRASE

Elaprase 2 mg/ml concentrato per soluzione per infusione

idursulfasi

Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando qualsiasi effetto indesiderato
riscontrato durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la fine del paragrafo 4 per le
informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio prima di usare questo medicinale perché contiene importanti
informazioni per lei.

• Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
• Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere.
• Questo medicinale è stato prescritto soltanto per lei. Non lo dia mai ad altre persone, anche se i sintomi della malattia sono uguali ai suoi, perché potrebbe essere pericoloso.
• Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio:

• 1. Che cos’è Elaprase e a cosa serve
• 2. Cosa deve sapere prima di usare Elaprase
• 3. Come usare Elaprase
• 4. Possibili effetti indesiderati
• 5. Come conservare Elaprase
• 6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Che cos’è Elaprase e a cosa serve

Elaprase è usato come terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della sindrome di Hunter
(mucopolisaccaridosi II) in pazienti pediatrici e adulti quando il livello dell'enzima
iduronato-2-solfatasi nell'organismo è inferiore alla norma, e contribuisce a migliorare i sintomi della
malattia. Se soffre della sindrome di Hunter, un carboidrato chiamato glicosaminoglicano, che
normalmente viene demolito dall'organismo, rimane integro e lentamente si accumula in diversi organi
dell’organismo. Questo determina anomalie del funzionamento cellulare; ciò causa problemi in diversi
organi, con conseguente distruzione dei tessuti e disfunzione e mancato funzionamento degli organi.
Gli organi in cui il glicosaminoglicano tipicamente si accumula sono milza, fegato, polmoni, cuore e
tessuto connettivo. In alcuni pazienti, il glicosaminoglicano si accumula anche nel cervello. Elaprase
contiene il principio attivo idursulfasi che agisce come sostituto dell'enzima il cui livello è ridotto,
demolendo questo carboidrato nelle cellule interessate.
Di solito la terapia di sostituzione dell'enzima viene somministrata a lungo termine.

2. Cosa deve sapere prima di usare Elaprase

Non usi Elaprase

• se ha avuto reazioni di tipo allergico, gravi o potenzialmente pericolose per la vita, all’idursulfasi o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6) e non è possibile tenere sotto controllo queste reazioni con una terapia medica adeguata.

Avvertenze e precauzioni
Si rivolga al medico o all’infermiere prima di usare questo medicinale.
Se viene trattato con Elaprase può sviluppare effetti indesiderati durante o dopo l'infusione (vedere
paragrafo 4 Possibili effetti indesiderati). I sintomi più comuni sono prurito, eruzione, orticaria, febbre,
mal di testa, aumento della pressione sanguigna e vampate (arrossamento). Nella maggior parte dei
casi è possibile continuare la somministrazione di questo medicinale anche in presenza di questi
sintomi. Nel caso in cui noti la comparsa di un effetto indesiderato di natura allergica in seguito alla
somministrazione di questo medicinale, contatti immediatamente il medico. Può darsi che le vengano
somministrati altri medicinali, come antistaminici e corticosteroidi per trattare o per cercare di
prevenire le reazioni di tipo allergico.
Se si verificano reazioni allergiche gravi, il medico interromperà immediatamente l'infusione e inizierà
a somministrarle un trattamento adeguato. È possibile che debba restare in ospedale.
La natura del genotipo (la mappa genetica di tutti i geni attivi nelle cellule umane, che determina le
caratteristiche specifiche individuali) può influenzare la risposta alla terapia con questo medicinale e il
rischio di sviluppare anticorpi ed effetti indesiderati correlati all’infusione. In singoli casi, possono
svilupparsi i cosiddetti “anticorpi neutralizzanti” che potrebbero ridurre l’attività di Elaprase e la sua
risposta al trattamento. Gli effetti a lungo termine dello sviluppo di anticorpi sulla risposta al
trattamento non sono stati determinati. Per ulteriori informazioni consulti il medico.

Conservazione di un registro
Al fine di migliorare la tracciabilità dei medicinali biologici, il nome e il numero di lotto del
medicinale somministrato devono essere chiaramente registrati dall’operatore sanitario. In caso di
dubbi parli con l’operatore sanitario.

Altri medicinali e Elaprase
Non si conoscono interazioni di questo medicinale con altri medicinali.
Informi il medico, il farmacista o l’infermiere se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe
assumere qualsiasi altro medicinale.

Gravidanza e allattamento
Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza, o se sta allattando con
latte materno chieda consiglio al medico o al farmacista prima di prendere questo medicinale.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari
Questo medicinale non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare
macchinari.

Elaprase contiene sodio
Questo medicinale contiene 11,1 mg di sodio (componente principale del sale da cucina) per
flaconcino. Questo equivale allo 0,6% dell’assunzione massima giornaliera raccomandata con la dieta
di un adulto.

3. Come usare Elaprase

Usi questo medicinale seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico. Se ha dubbi consulti il
medico.
Questo medicinale viene somministrato sotto la supervisione di un medico o di un infermiere bene
informato sul trattamento della sindrome di Hunter o di altri disturbi metabolici ereditari.
La dose raccomandata è un’infusione di 0,5 mg (mezzo milligrammo) per ogni chilo di peso corporeo.
Prima dell’uso, Elaprase deve essere diluito con una soluzione di sodio cloruro per infusione 9 mg/ml
(0,9%). Una volta diluito, questo medicinale le verrà somministrato in una vena (fleboclisi).
Normalmente l'infusione durerà da 1 a 3 ore e le sarà somministrata ogni settimana.

Uso nei bambini e negli adolescenti
Il dosaggio raccomandato per i bambini e gli adolescenti è identico a quello per gli adulti.

Se usa più Elaprase di quanto deve
In caso di sovradosaggio di questo medicinale, si rivolga al medico.

Se dimentica di usare Elaprase
Se ha saltato un’infusione di Elaprase si rivolga al medico.
Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di Elaprase, si rivolga al medico o all’infermiere.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone
li manifestino.
La maggior parte degli effetti indesiderati è lieve o moderata e associata all’infusione, tuttavia alcuni
effetti possono essere gravi. Con il passare del tempo il numero di queste reazioni associate
all’infusione si riduce.

Se ha problemi a respirare,con o senza colorazione bluastra della pelle, informi immediatamente il
medico e richieda assistenza medica.
Effetti indesiderati molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10) sono:
Mal di testa
Vampate (arrossamento)
Respiro corto, sibili
Dolore addominale, nausea, vomito, evacuazioni frequenti e/o liquide
Dolore al torace
Orticaria, eruzione, prurito, arrossamento della pelle
Febbre
Reazione correlata all'infusione (vedere il paragrafo dal titolo "Avvertenze e precauzioni")
Effetti indesiderati comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10) sono:
Capogiro, tremore
Battito cardiaco rapido, ritmo cardiaco irregolare, colorazione bluastra della pelle
Aumento della pressione sanguigna, diminuzione della pressione sanguigna
Difficoltà a respirare, tosse, bassi livelli di ossigeno nel sangue
Rigonfiamento della lingua, indigestione
Dolore alle articolazioni
Gonfiore nella sede di infusione, gonfiore alle estremità, gonfiore al viso
Effetti indesiderati non comuni (possono interessare fino a 1 persona su 100) sono:
Respiro accelerato
Effetti indesiderati con frequenza non nota (non può essere definita sulla base dei dati disponibili):
Reazioni allergiche gravi

Segnalazione degli effetti indesiderati
Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga
al medico, al farmacista o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente
tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’ Allegato V . Segnalando gli effetti
indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Come conservare Elaprase

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sull'etichetta e sulla scatola dopo
‘Scad.’. La data di scadenza si riferisce all'ultimo giorno di quel mese.
Conservare in frigorifero (2  C – 8  C).
Non congelare.
Non usi questo medicinale se nota la presenza di particelle estranee o cambiamenti di colore.
Non getti alcun medicinale nell'acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come
eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Cosa contiene Elaprase
Il principio attivo è l’idursulfasi, una forma dell'enzima umano iduronato-2-solfatasi. L’idursulfasi è
prodotta in una linea cellulare umana grazie alla tecnologia dell'ingegneria genetica (che presuppone
l’introduzione di informazioni genetiche in cellule umane in laboratorio per la produzione del prodotto
desiderato).
Ogni flaconcino di Elaprase contiene 6 mg di idursulfasi. Ciascun ml contiene 2 mg di idursulfasi.
Gli eccipienti sono polisorbato 20, sodio cloruro, sodio fosfato bibasico eptaidrato, sodio fosfato
monobasico monoidrato e acqua per preparazioni iniettabili.

Descrizione dell'aspetto di Elaprase e contenuto della confezione
Questo medicinale è un concentrato per soluzione per infusione. È fornito in un flaconcino di vetro
come soluzione limpida o leggermente opalescente, incolore.
Ogni flaconcino contiene 3 ml di concentrato per soluzione per infusione.
Elaprase è fornito in confezioni da 1, 4 e 10 flaconcini per scatola. È possibile che non tutte le
confezioni siano commercializzate.

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio e produttore
Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio
Takeda Pharmaceuticals International AG Ireland Branch
Block 2 Miesian Plaza
50-58 Baggot Street Lower
Dublin 2
D02 HW68
Irlanda

Produttore
Takeda Pharmaceuticals International AG Ireland Branch
Block 2 Miesian Plaza
50-58 Baggot Street Lower
Dublin 2
D02 HW68
Irlanda
Shire Pharmaceuticals Ireland Limited
Block 2 & 3 Miesian Plaza

• 50 – 58 Baggot Street Lower Dublin 2 Irlanda

Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentate locale del titolare
dell’autorizzazione all’immissione in commercio:

België/Belgique/Belgien
Takeda Belgium NV
Tél/Tel: +32 2 464 06 11
[email protected]

Lietuva
Takeda, UAB
Tel: +370 521 09 070
[email protected]

България
Такеда България ЕООД
Тел.: +359 2 958 27 36
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Luxembourg/Luxemburg
Takeda Belgium NV
Tél/Tel: +32 2 464 06 11
[email protected]

Česká republika
Takeda Pharmaceuticals Czech Republic s.r.o.
Tel: +420 234 722 722
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Magyarország
Takeda Pharma Kft.
Tel.: +36 1 270 7030
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Danmark
Takeda Pharma A/S
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[email protected]

Malta
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Tel: +30 210 6387800
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Deutschland
Takeda GmbH
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Nederland
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Tel: +31 20 203 5492
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Norge
Takeda AS
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Ελλάδα
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España
Takeda Farmacéutica España S.A.
Tel: +34 917 90 42 22
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Polska
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Tel.: +48223062447
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France
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Tél: + 33 1 40 67 33 00
[email protected]

Portugal
Takeda Farmacêuticos Portugal, Lda.
Tel: + 351 21 120 1457
[email protected]

Hrvatska
Takeda Pharmaceuticals Croatia d.o.o.
Tel: +385 1 377 88 96
[email protected]

România
Takeda Pharmaceuticals SRL
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Ireland
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Tel: 1800 937 970
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Slovenija
Takeda Pharmaceuticals farmacevtska družba d.o.o.
Tel: + 386 (0) 59 082 480
[email protected]

Ísland
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000
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Slovenská republika
Takeda Pharmaceuticals Slovakia s.r.o.
Tel: +421 (2) 20 602 600
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Italia
Takeda Italia S.p.A.
Tel: +39 06 502601
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Suomi/Finland
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Κύπρος
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Latvija
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Tel: +371 67840082
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United Kingdom (Northern Ireland)
Takeda UK Ltd
Tel: +44 (0) 2830 640 902
[email protected]
A questo medicinale è stata rilasciata un’autorizzazione in “circostanze eccezionali”.
Ciò significa che data la rarità della malattia non è stato possibile ottenere informazioni complete su
questo medicinale.
L'Agenzia europea dei medicinali esaminerà annualmente qualsiasi nuova informazione su questo

Altre fonti d’informazioni
Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea
dei medicinali: http://www.ema.europa.eu/. Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare
e relativi trattamenti terapeutici.
Questo foglio è disponibile in tutte le lingue dell’Unione europea/dello Spazio economico europeo sul
sito web dell’Agenzia europea dei medicinali.
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Le informazioni seguenti sono destinate esclusivamente agli operatori sanitari:

Istruzioni per l’uso, la manipolazione e lo smaltimento

• 1. Calcolare la dose totale da somministrare e il numero di flaconcini di Elaprase necessari.
• 2. Diluire il volume totale necessario di Elaprase concentrato per soluzione per infusione in 100 ml di soluzione di sodio cloruro per uso endovenoso 9 mg/ml (0,9%). Si raccomanda di somministrare il volume totale di infusione utilizzando un filtro in linea da 0,2 µm. Poiché Elaprase non contiene conservanti o agenti batteriostatici, occorre prestare la massima cura per assicurare la sterilità della soluzione preparata: a tale scopo, occorrerà operare in asepsi. Una volta diluita, la soluzione deve essere miscelata delicatamente ma senza agitarla.
• 3. Prima della somministrazione, la soluzione deve essere sottoposta a ispezione visiva per evidenziare l’eventuale presenza di particelle estranee o cambiamenti di colore. Non agitare.
• 4. Si raccomanda di iniziare la somministrazione al più presto possibile. Dal punto di vista chimico-fisico la soluzione diluita risulta stabile per 8 ore a 25 °C.
• 5. Non somministrare Elaprase nello stesso deflussore con altri medicinali.
• 6. Monouso. Il medicinale non utilizzato e i rifiuti derivati da tale medicinale devono essere smaltiti in conformità alla normativa locale vigente.