MIGLUSTAT 100 mg Capsula Rigida

Contenuto del foglietto illustrativo

1. Miglustat Gen.Orph100 mg capsule rigide
   1. Cos’è Miglustat Gen.Orph e a cosa serve
   2. Cosa deve sapere prima di prendere Miglustat Gen.Orph
   3. Come prendere Miglustat Gen.Orph
   4. Possibili effetti indesiderati
   5. Come conservare Miglustat Gen.Orph
   6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Miglustat Gen.Orph100 mg capsule rigide

miglustat

Legga attentamente questo foglio prima di prendere questo medicinale perché contiene
importanti informazioni per lei

• Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
• Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o al farmacista.
• Questo medicinale è stato prescritto soltanto per lei. Non lo dia ad altre persone, anche se i sintomi della malattia sono uguali ai suoi, perché potrebbe essere pericoloso. Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o al farmacista. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio:

• 1. Cos'è Miglustat Gen.Orph e a cosa serve.
• 2. Cosa deve sapere prima di prendere Miglustat Gen.Orph.
• 3. Come prendere Miglustat Gen.Orph.
• 4. Possibili effetti indesiderati.
• 5. Come conservare Miglustat Gen.Orph.
• 6. Contenuto della confezione e altre informazioni.

1. Cos’è Miglustat Gen.Orph e a cosa serve

Miglustat Gen.Orph contiene il principio attivo miglustat che appartiene a un gruppo di medicinali che
agiscono sul metabolismo. È usato per trattare due malattie:

• Miglustat Gen.Orph è utilizzato per trattare la malattia di Gaucher di tipo 1 da lieve amoderata negli adulti.

Nella malattia di Gaucher di tipo 1 una sostanza chiamata glucosilceramide non viene eliminata dal
suo corpo. Essa si accumula in alcune cellule del sistema immunitario. Questo accumulo può portare a
ingrossamento di fegato e milza, alterazioni delle cellule del sangue e a malattia ossea.
Il trattamento abitualmente previsto per la malattia di Gaucher di tipo 1 è costituito dalla terapia di
sostituzione enzimatica. Miglustat Gen.Orph viene utilizzato solamente se un paziente viene ritenuto
non adatto al trattamento con la terapia di sostituzione enzimatica.

• Miglustat Gen.Orph è anche utilizzato, negli adulti e nei bambini, per trattare i sintomineurologici progressivi nella malattia di Niemann-Pick di tipo C

Se è affetto dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C, grassi (come, ad esempio, i glicosfingolipidi)
aumentano all’interno delle cellule del cervello. Questo può provocare disturbi delle funzioni
neurologiche quali, movimenti oculari lenti, equilibrio, deglutizione, memoria e crisi convulsive.
Miglustat Gen.Orph agisce inibendo un enzima chiamato “glucosilceramide-sintetasi” che è
responsabile della prima fase della sintesi della maggior parte dei glicosfingolipidi.

2. Cosa deve sapere prima di prendere Miglustat Gen.Orph

Non prenda Miglustat Gen.Orph:

• se è allergico al miglustat o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).

Avvertenze e precauzioni
Si rivolga al medico o al farmacista prima di prendere Miglustat Gen.Orph :

• se soffre di patologie renali;
• se soffre di patologie del fegato.

Prima e durante il trattamento con Miglustat Gen.Orph, il medico eseguirà i seguenti controlli:

• esame per controllare le condizioni dei nervi delle sue braccia e gambe
• misurazione dei livelli di vitamina B
• controllo dell’accrescimento, in caso di paziente in età pediatrica o adolescente affetto dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C
• controllo del numero delle piastrine ematiche

Il motivo per cui vengono eseguiti questi controlli è che, durante l’assunzione di Miglustat Gen.Orph,
alcuni pazienti hanno accusato formicolio o intorpidimento alle mani e ai piedi, o un calo del peso
corporeo. I controlli aiuteranno il medico a stabilire se tali effetti sono dovuti alla sua malattia o ad
altre condizioni esistenti o sono effetti indesiderati di Miglustat Gen.Orph (per ulteriori informazioni
vedere paragrafo 4).
Se lei ha diarrea, il medico può decidere di modificare la sua dieta per ridurre il lattosio e il consumo
di carboidrati come il saccarosio (zucchero di canna); decidere di non farle prendere Miglustat
Gen.Orph insieme al cibo; decidere di ridurre temporaneamente la dose di Miglustat Gen.Orph. In
qualche caso il medico può prescrivere medicinali antidiarroici come la loperamide. Nel caso in cui la
diarrea non risponda ai provvedimenti sopracitati o se ha qualche altro disturbo addominale, consulti il
medico. In questo caso, il medico può decidere di effettuare ulteriori accertamenti.
I pazienti di sesso maschile, durante il trattamento con Miglustat Gen.Orph e per i 3 mesi successivi
alla sua conclusione, devono utilizzare metodi contraccettivi affidabili.

Bambini e adolescenti
Non somministrare questo medicinale a bambini ed adolescenti (età inferiore a 18 anni), con malattia
di Gaucher di tipo 1, poiché non è noto se il medicinale agisca in questa malattia.

Altri medicinali e Miglustat Gen.Orph
Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere
qualsiasi altro medicinale.
Informi il medico se sta assumendo altri medicinali contenenti imiglucerasi, che a volte sono utilizzati
contemporaneamente a Miglustat Gen.Orph. Essi possono diminuire l’esposizione del suo organismo a
Miglustat Gen.Orph.

Gravidanza, allattamento e fertilità
Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza, non deve prendere
Miglustat Gen.Orph. Il medico sarà in grado di fornirle ulteriori informazioni. Durante l'assunzione di
Miglustat Gen.Orph dovrà fare uso di un metodo contraccettivo efficace. Non allatti con latte materno
mentre sta prendendo Miglustat Gen.Orph.
I pazienti maschi, durante l’assunzione di Miglustat Gen.Orph, e per 3 mesi dopo la conclusione del
trattamento, devono continuare ad utilizzare metodi contraccettivi affidabili.
Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza o se sta allattando con latte
materno, chieda consiglio al medico o al farmacista prima di assumere questo medicinale.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari
Miglustat Gen.Orph può provocare capogiri. In caso di capogiri, non guidare veicoli o utilizzare
attrezzi o macchinari.

Miglustat Gen.Orph contiene sodio
Questo medicinale contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per capsula rigida, cioè essenzialmente
"senza sodio".

3. Come prendere Miglustat Gen.Orph

Prenda questo medicinale seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico. Se ha dubbi consulti
il medico o il farmacista.

• Per la malattia di Gaucher di tipo 1: per gli adulti, la dose abituale è di una capsula (100 mg) tre volte al giorno (mattina, pomeriggio e sera), pari ad un massimo di tre capsule al giorno (300 mg).
• Per la malattia di Niemann-Pick di tipo C: per gli adulti e gli adolescenti (di età superiore a 12 anni) la dose abituale è di due capsule (200 mg) 3 volte al giorno (mattina, pomeriggio e sera). Questo significa un massimo giornaliero di sei capsule (600 mg).

Per i bambini di età inferiore a 12 anni, il medico modificherà in modo adeguato la dose di farmaco
da utilizzare per la malattia di Niemann-Pick di tipo C.
Se ha problemi renali, all’inizio del trattamento, potrebbe ricevere una dose più bassa. Il medico
potrebbe decidere di ridurre la dose; per esempio, una capsula (100 mg), una o due volte al giorno, nel
caso soffra di diarrea prendendo Miglustat Gen.Orph (vedere paragrafo 4). Il medico deciderà e
comunicherà quanto il trattamento dovrà durare.
Miglustat Gen.Orph può essere assunto a digiuno o a stomaco pieno. La capsula deve essere ingoiata
intera con un bicchiere d’acqua.

Se prende più Miglustat Gen.Orph di quanto deve
Se prende più capsule di quanto deve, consulti il medico immediatamente. In studi clinici, miglustat è
stato utilizzato a dosi fino a 3000 mg: questo ha causato diminuzioni della quantità di globuli bianchi e
altri effetti indesiderati, analoghi a quelli descritti nel paragrafo 4.

Se dimentica di prendere Miglustat Gen.Orph
Prenda la capsula successiva all’ora abituale. Non prenda una dose doppia per compensare la dose
dimenticata.

Se interrompe il trattamento con Miglustat Gen.Orph
Non smetta di prendere Miglustat Gen.Orph senza aver parlato con il medico.
Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico o farmacista.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale, può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le
persone li manifestino.
Effetti indesiderati gravi

Alcuni pazienti hanno manifestato formicolio o intorpidimento alle mani e ai piedi (osservati
comunemente).Questi potrebbero essere segni di neuropatia periferica, dovuti ad effetti indesiderati di
Miglustat Gen.Orph oppure potrebbero essere dovuti a condizioni già esistenti. Per valutarli, il medico
effettuerà alcuni controlli prima e durante il trattamento con Miglustat Gen.Orph (vedere paragrafo 2).

Se lei avverte uno qualsiasi di questi effetti, per favore richieda un parere medico al suo dottore
il più presto possibile.
Se lei avverte un leggero tremore, usualmentetremito alle mani, richieda un parere al suo
dottoreil più presto possibile. Il tremore spesso scompare senza la necessità di interrompere il
trattamento. Per fare scomparire il tremore, talvolta il suo medico avrà necessità di ridurre la dose o
interrompere il trattamento con Miglustat Gen.Orph.

Effetti molto comuni(possono manifestarsi in più di 1 persona su 10)
Tra gli effetti indesiderati più comuni rientrano: diarrea, flatulenza (gas intestinale), dolore addominale
(stomaco), perdita di peso e riduzione dell’appetito.

Se lei perde pesoquando inizia il trattamento con Miglustat Gen.Orph non si preoccupi. La perdita di
peso si arresta, normalmente, con il procedere del trattamento.

Effetti comuni(possono manifestarsi fino a 1 persona su 10)
Gli effetti indesiderati comuni del trattamento includono mal di testa, capogiro, parestesia (formicolio o
intorpidimento), coordinazione anormale, ipoestesia (sensibilità al tatto ridotta), dispepsia (bruciore di
stomaco), nausea (sensazione di star male), stitichezza e vomito, gonfiore o fastidio addominale
(stomaco), trombocitopenia (riduzione dei livelli di piastrine nel sangue).
I sintomi neurologici e la trombocitopenia possono essere dovuti alla malattia di base.

Altri possibili effetti indesideratisono: debolezza o spasmi muscolari, affaticamento, brividi e
malessere, depressione, difficoltà a dormire, mancanza di memoria e diminuzione della libido.
La maggior parte dei pazienti lamenta uno o più di questi effetti indesiderati, solitamente all’inizio del
trattamento o ad intervalli durante il trattamento. Questi casi sono per lo più lievi e scompaiono
rapidamente. Se qualcuno di questi effetti indesiderati provocasse dei problemi, consulti il medico. Le
potrà ridurre la dose di Miglustat Gen.Orph o consigliare altre medicine in grado di contrastare gli
effetti indesiderati.

Segnalazione degli effetti indesiderati
Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si
rivolga al medico o al farmacista. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il
sistema nazionale di segnalazione riportato nell’ Allegato V . Segnalando gli effetti indesiderati può
contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Come conservare Miglustat Gen.Orph

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla scatola dopo la scritta
“Scad.”. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.
Questo medicinale non richiede alcuna condizione particolare di conservazione.
Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come
eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Cosa contiene Miglustat Gen.Orph

• Il principio attivo è miglustat 100 mg.
• Gli altri componenti sono sodio amido glicolato (tipo A), povidone (K30), magnesio stearato, gelatina, titanio diossido (E171). Vedere paragrafo 2 "Miglustat Gen.Orph contiene sodio".

Descrizione dell’aspetto di Miglustat Gen.Orph e contenuto della confezione
Le capsule rigide di Miglustat Gen.Orph da 100 mg hanno tappo e corpo bianco opaco, capsule rigide
di gelatina di dimensione 4, con lunghezza di 14 mm.
Confezione da 84 capsule rigide in blister non perforati e 84x1 capsule rigide in blister divisibili per
dose unitaria.
È possibile che non tutte le confezioni siano commercializzate.

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio e produttore
Gen.Orph
185 Bureaux de la Colline
92213 Saint Cloud Cedex
Francia

Produttori
Delpharm Reims
10 rue Colonel Charbonneaux
51100 Reims
Francia
o
Centre Lab
ZA Granderaie
23000 Guéret
Francia
Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentante locale del titolare
dell’autorizzazione all’immissione in commercio.

België/Belgique/Belgien
Gen.Orph
Tél/Tel: +32 (0)496 85 87 49
e-mail: [email protected]

Lietuva
Gen.Orph
Tel: +33 (0)1 47 71 04 50
e-mail: [email protected]

България
Диакомерс ЕООД
Тел.: +359 2 807 50 00
Е-mail: [email protected]

Luxembourg/Luxemburg
Gen.Orph
Tél/Tel.: +32 (0)496 85 87 49
email: [email protected]

Česká republika
Gen.Orph
Tel: +33 (0)1 47 71 04 50
e-mail: [email protected]

Magyarország
HMS Pharma Kft.
Tel.: +36 30 375 8124
e-mail: [email protected]

Danmark
Gen.Orph
Tlf: +46 (0)8 21 54 45
e-mail:

Malta
Gen.Orph
Tel: +33 (0)1 47 71 04 50
e-mail : [email protected]

Deutschland
Gen.Orph
Tel: +49 30 8560687897
email:

Nederland
Gen.Orph
Tel: +32 (0)496 85 87 49
e-mail: [email protected]

Eesti
Gen.Orph
Tel: +33 (0)1 47 71 04 50
email: [email protected]

Norge
Gen.Orph
Tlf: +46 (0)8 21 54 45
e-mail : [email protected]

Ελλάδα
Gen.Orph
Τηλ: +33 (0)1 47 71 04 50
email: [email protected]

Österreich
Gen.Orph
Tel : +33 (0)1 47 71 04 50
e-mail: [email protected]

España
Pharma International S.A.
Tel: +34 915 635 856
e-mail: [email protected]

Polska
Gen.Orph
Tel.: +33 (0)1 47 71 04 50
e-mail: [email protected]

France
Gen.Orph
Tél.: +33 (0)1 47 71 04 50
e-mail : [email protected]

Portugal
Biojam, S.A.
Tel: +351 212 697 912
e-mail: [email protected]

Hrvatska
Gen.Orph
Tel: +33 (0)1 47 71 04 50
e-mail: [email protected]

România
Gen.Orph
Tel: +33 (0)1 47 71 04 50
e-mail: [email protected]

Ireland
Gen.Orph
Tel : +33 (0)1 47 71 04 50
email: [email protected]

Slovenija
Gen.Orph
Tel: +33 (0)1 47 71 04 50
email: [email protected]

Ísland
Gen.Orph
Sími: +33 (0)1 47 71 04 50
e-mail : [email protected]

Slovenská republika
Gen.Orph
Tel: +33 (0)1 47 71 04 50
e-mail: [email protected]

Italia
Biovalley Investments Partner S.r.l.
Tel: +39 040 899 2219
e.mail: [email protected]

Suomi/Finland
Gen.Orph
Puh/Tel : +46 (0)8 21 54 45
e-mail : [email protected]

Κύπρος
Gen.Orph
Τηλ: +33 (0)1 47 71 04 50
email: [email protected]

Sverige
Gen.Orph
Tel: +46 (0)8 21 54 45
e-mail: [email protected]

Latvija
Gen.Orph
Tel: +33 (0)1 47 71 04 50
e-mail: [email protected]

United Kingdom
Gen.Orph
Tel: +33 (0)1 47 71 04 50
e-mail: [email protected]
Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia Europea
dei Medicinali: http://www.ema.europa.eu . Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare
e relativi trattamenti terapeutici.