OPFOLDA

Opfolda 65 mg capsule rigide

miglustat

Legga attentamente questo foglio prima di prendere questo medicinale perché contiene
importanti informazioni per lei.

• Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
• Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere.
• Questo medicinale è stato prescritto soltanto per lei. Non lo dia ad altre persone, anche se i sintomi della malattia sono uguali ai suoi, perché potrebbe essere pericoloso.
• Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico. Vedere paragrafo 4. Contenuto di questo foglio
• 1. Cos’è Opfolda e a cosa serve
• 2. Cosa deve sapere prima di prendere Opfolda
• 3. Come prendere Opfolda
• 4. Possibili effetti indesiderati
• 5. Come conservare Opfolda
• 6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Cos’è Opfolda e a cosa serve

Cos’è Opfolda
Opfolda è un medicinale usato nel trattamento della malattia di Pompe a esordio tardivo negli adulti.
Questo medicinale contiene il principio attivo “miglustat”.

A cosa serve
Opfolda viene sempre usato con un altro medicinale chiamato “cipaglucosidasi alfa”, un tipo di terapia
enzimatica sostitutiva (enzyme replacement therapy, ERT). Di conseguenza, è molto importante
Per qualsiasi dubbio sui medicinali, si rivolga al medico o al farmacista.

Come agisce Opfolda
Le persone affette dalla malattia di Pompe hanno bassi livelli dell’enzima alfa-glucosidasi acida
(GAA). Questo enzima aiuta a controllare i livelli di glicogeno (un tipo di carboidrato) nel corpo.
Nella malattia di Pompe, si accumulano elevate quantità di glicogeno nei muscoli del corpo. Questo
impedisce che i muscoli, come quelli che aiutano a camminare, quelli sotto i polmoni che aiutano a
respirare e il muscolo cardiaco, funzionino in modo corretto.
Durante il trattamento Opfolda si lega alla cipaglucosidasi alfa rendendone più stabile la
conformazione, in modo da facilitarne l’assorbimento dal sangue nelle cellule muscolari interessate
dalla malattia di Pompe. Quando entra nelle cellule, la cipaglucosidasi alfa agisce come la GAA,
aiutando a scomporre il glicogeno e a controllare i suoi livelli.

2. Cosa deve sapere prima di prendere Opfolda

Non usi Opfolda

• In caso di allergiche a miglustat o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).
• In caso di allergia alla cipaglucosidasi alfa.

Avvertenze e precauzioni
Si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere prima di prendere Opfolda.
Attenzione agli effetti indesiderati gravi
Opfolda viene usato insieme alla cipaglucosidasi alfa, un tipo di terapia enzimatica sostitutiva (ERT),
causare effetti indesiderati dei quali dovrà informare immediatamente il medico. Questi includono le
reazioni allergiche. I segni delle reazioni allergiche sono elencati al Paragrafo 4 “Reazioni allergiche”.
Queste possono essere gravi e possono manifestarsi quando viene somministrato il medicinale o
durante le ore successive.
Informi immediatamente il medico o l’infermiere se si verificano reazioni allergiche o correlate
all’infusione o se ritiene che si possano manifestare . Informi il medico o l’infermiere prima che le
venga somministrato Opfolda se ha già presentato una reazione di questo tipo con un altro ERT.

Bambini e adolescenti
Questo medicinale non deve essere somministrato a pazienti di età inferiore ai 18 anni. Ciò perché gli
effetti di Opfolda in associazione con la cipaglucosidasi alfa in tale fascia d’età non sono noti.

Altri medicinali e Opfolda
Informi il medico o l’infermiere se sta assumendo, ha recentemente assunto o assumerà qualsiasi altro
medicinale. Questi includono i medicinali da banco, tra cui quelli a base di erbe.

Gravidanza e allattamento
Se è in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza o se sta allattando con latte
materno non assuma questo medicinale ma chieda immediatamente consiglio al medico o al
farmacista.
Non vi è alcuna esperienza riguardo all’uso di Opfolda in associazione con cipaglucosidasi alfa
durante la gravidanza. Il medico discuterà con lei i rischi e i benefici correlati all’assunzione di questi
medicinali.

• Non prenda Opfolda e/o riceva cipaglucosidasi alfa se è in gravidanza. Si assicuri di informare il medico immediatamente se inizia una gravidanza, pensa di essere incinta o sta pianificando una gravidanza. Ci potrebbero essere dei rischi per il feto.
• Opfolda in associazione con cipaglucosidasi alfa non deve essere somministrato a donne in allattamento. Si dovrà decidere se interrompere il trattamento o interrompere l’allattamento. Contraccezione e fertilitàLe pazienti in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi affidabili durante l’uso di questi medicinali nonché per 4 settimane dopo l’interruzione di entrambi i medicinali. Guida di veicoli e utilizzo di macchinariOpfolda non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari. potrebbe influire su tale capacità.

3. Come prendere Opfolda

Prenda questo medicinale seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico. Se ha dubbi sulla
modalità di assunzione del medicinale consulti il medico o il farmacista.

Quanto Opfolda assumere

• Le capsule di Opfolda (miglustat) devono essere utilizzate con la cipaglucosidasi alfa. Veda anche
• Se il suo peso è pari o superiore a 50 kg, la dose raccomandata è di 4 capsule, ciascuna contenente 65 mg di miglustat.
• Se il suo peso è tra 40 e 50 kg, la dose raccomandata è di 3 capsule.

Con quale frequenza assumere Opfolda

• Riceverà Opfolda e cipaglucosidasi alfa una volta ogni due settimane. Entrambi sono usati nello stesso giorno.
• Assuma entrambi i medicinali esattamente come le è stato indicato dal medico, vedere Figura 1. Questo per favorire il miglior effetto possibile del trattamento. Opfolda con i cibiDeve assumere Opfolda per via orale a stomaco vuoto.
• Resti a digiuno per 2 ore prima e 2 ore dopo l’assunzione di questo medicinale.
• Durante questo periodo di digiuno di 4 ore, può consumare acqua, latte vaccino senza grassi (scremato), tè o caffè. Non usi panna, latte vaccino intero/parzialmente scremato, tipi di latte non lattiero-caseari, zucchero o dolcificanti. Può consumare latte vaccino senza grassi (scremato) con il tè o caffè.
• Due ore dopo l’assunzione di Opfolda, può riprendere ad alimentarsi (cibi e bevande) normalmente. Figura 1. Tempistica della dose

Passaggio da un’altra terapia enzimatica sostitutiva (ERT)
Se attualmente è in trattamento con un’altra ERT:

• Il medico le dirà quando interrompere l’altra ERT prima di iniziare Opfolda.
• Informi il medico quando ha completato la sua ultima dose. Se prende più Opfolda di quanto deveInformi immediatamente il medico o si rechi in ospedale se accidentalmente prende più capsule di quelle prescritte. Potrebbe essere a maggior rischio di manifestare effetti collaterali con questo medicinale (vedere paragrafo 4). Il medico fornirà l’appropriata assistenza di supporto.

Se dimentica di prendere Opfolda
Se salta una dose di Opfolda, consulti il medico o l’infermiere. Contatti immediatamente il medico o
l’infermiere per fissare un nuovo appuntamento per la terapia con miglustat in associazione con
cipaglucosidasi alfa non appena possibile.

Se interrompe il trattamento con Opfolda
Parli con il medico se desidera interrompere il trattamento con Opfolda. I sintomi della sua malattia
potrebbero peggiorare se interrompe il trattamento.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone
li manifestino.
Opfolda viene usato con la cipaglucosidasi alfa e possono manifestarsi effetti collaterali dovuti a uno
qualsiasi di questi medicinali.
Possono manifestarsi i seguenti effetti indesiderati:
Reazioni allergiche
Le reazioni allergiche possono includere sintomi quali un’eruzione cutanea in qualsiasi parte del
corpo, occhi gonfi, prolungate difficoltà respiratorie, tosse, gonfiore delle labbra, della lingua o della
gola, prurito cutaneo e orticaria.
Informi il medico o l’infermiere immediatamente se sta manifestando o ritiene che potrebbe
manifestare una reazione allergica. Informi il medico o l’infermiere se ha già presentato una reazione
di questo tipo.

Molto comuni(possono interessare più di 1 persona su 10)

• Mal di testa Comuni(possono interessare fino a 1 persona su 10)
• Grave reazione allergica potenzialmente fatale (reazione anafilattica)
• Tremore
• Disturbi del gusto
• Sensazione di intorpidimento, formicolio, punture di spillo (parestesia)
• Battito cardiaco rapido
• Pressione sanguigna bassa
• Respiro affannoso
• Diarrea
• Sensazione di malessere (nausea)
• Mal di stomaco
• Flatulenza
• Gonfiore
• Vomito
• Costipazione
• Orticaria
• Eruzione cutanea
• Prurito cutaneo
• Sudorazione eccessiva
• Contrazioni muscolari dolorose
• Dolori muscolari
• Debolezza muscolare
• Dolore alle articolazioni
• Stanchezza
• Febbre
• Brividi
• Gonfiore delle mani, dei piedi, delle caviglie, delle gambe
• Aumento della pressione sanguigna

Non comuni(possono interessare fino a 1 persona su 100)

• Reazione allergica
• Impossibilità di tenere o mantenere l’equilibrio
• Emicrania
• Insolito pallore cutaneo
• Asma
• Mal di stomaco
• Contrazioni dolorose dell’esofago
• Dolore alla bocca
• Alterazione del colore della pelle
• Dolore nella zona tra le costole e l’anca
• Affaticamento muscolare
• Rigidità muscolare
• Debolezza
• Dolore alle guance, alle gengive, alle labbra, al mento
• Sensazione di agitazione
• Dolore toracico

Segnalazione degli effetti indesiderati
Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga
al medico, al farmacista o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente
tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’ allegato V . Segnalando gli effetti
indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Come conservare Opfolda

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sul flacone e sulla scatola dopo la
scritta “Scad.”. La data di scadenza si riferisce alla data all’ultimo giorno di quel mese.
Questo medicinale non richiede alcuna condizione particolare di conservazione.
Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come
eliminare i medicinali che non usa più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Cosa contiene Opfolda

• Il principio attivo è miglustat. Ogni capsula rigida contiene 65 mg di miglustat.
• Gli altri componenti sono: Contenuto delle capsuleAmido (di mais) pregelatinizzato Magnesio stearato (E470b) Cellulosa microcristallina (E460i) Sucralosio (E955)

Biossido di silicio colloidale

Involucro della capsula
Gelatina
Biossido di titanio (E171)
Ossido di ferro nero (E172)

Inchiostro per stampa alimentare
Ossido di ferro nero (E172)
Potassio idrossido (E525)
Propilenglicole (E1520)
Soluzione di ammoniaca concentrata (E527)
Gommalacca (E904)

Descrizione dell’aspetto di Opfolda e contenuto della confezione
Flaconi da 4 e 24 capsule.
È possibile che non tutte le confezioni siano commercializzate.
Capsula rigida di dimensione 2, con cappuccio grigio opaco e corpo bianco opaco con impresso
“AT2221” in nero sul corpo, contenente polvere di colore da bianco a biancastro.

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio
Amicus Therapeutics Europe Limited
Block 1, Blanchardstown Corporate Park
Ballycoolin Road
Blanchardstown, Dublino
D15 AKK1, Irlanda
Tel: +353 (0) 1 588 0836
Fax: +353 (0) 1 588 6851
e-mail: [email protected]

Fabbricante
Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.
Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Paesi Bassi
Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentante locale del titolare
dell’autorizzazione all’immissione in commercio:

België/Belgique/Belgien
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél/Tel: (+32) 0800 89172
e-mail: [email protected]

Lietuva
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+370) 8800 33167
El. paštas: [email protected]

България
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Teл.: (+359) 00800 111 3214
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Luxembourg/Luxemburg
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél/Tel: (+352) 800 27003
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Česká republika
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Tel.: (+420) 800 142 207
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Magyarország
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.: (+36) 06 800 21202
e-mail: [email protected]

Danmark
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tlf.: (+45) 80 253 262
e-mail: [email protected]

Malta
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+356) 800 62674
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Deutschland
Amicus Therapeutics GmbH
Tel: (+49) 0800 000 2038
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Nederland
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Ελλάδα
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Tel: (+351) 800 812 531
e-mail: [email protected]

Hrvatska
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Tel: (+358) 0800 222 452
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Ireland
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+353) 1800 936 230
e-mail: [email protected]

România
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Tel.: (+40) 0808 034 288
e-mail: [email protected]

Slovenija
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel.: (+386) 0800 81794
e-pošta: [email protected]

Ísland
Amicus Therapeutics Europe Limited
Sími: (+354) 800 7634
Netfang: [email protected]

Slovenská republika
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+421) 0800 002 437
e-mail: [email protected]

Italia
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Tel: (+39) 800 795 572
e-mail: [email protected]

Suomi/Finland
Amicus Therapeutics Europe Limited
Puh/Tel: (+358) 0800 917 780
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Κύπρος
Amicus Therapeutics Europe Limited
Τηλ: (+357) 800 97595
e-mail: [email protected]

Sverige
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tfn: (+46) 020 795 493
e-post: [email protected]

Latvija
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tel: (+371) 800 05391
e-pasts: [email protected]

United Kingdom (Northern Ireland)
Amicus Therapeutics, UK Limited
Tel: (+44) 08 0823 46864
e-mail: [email protected]

Altre fonti d’informazioni
Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea
per i medicinali: http://www.ema.europa.eu. Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare
e relativi trattamenti terapeutici.