ROCTAVIAN

ROCTAVIAN 2 × 10 genomi del vettore/mL soluzione per infusione

valoctocogene roxaparvovec

Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando qualsiasi effetto indesiderato
riscontrato durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la fine del paragrafo 4 per le
informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio prima di usare questo medicinale perché contiene importanti
informazioni per lei.

• Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
• Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico.
• Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico. Vedere paragrafo 4.
• Il medico le consegnerà una Scheda del Paziente. La legga attentamente e segua le istruzioni che vi sono riportate.

Contenuto di questo foglio

• 1. Cos’è ROCTAVIAN e a cosa serve
• 2. Cosa deve sapere prima che le venga somministrato ROCTAVIAN
• 3. Come viene somministrato ROCTAVIAN
• 4. Possibili effetti indesiderati
• 5. Come viene conservato ROCTAVIAN
• 6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Cos’è ROCTAVIAN e a cosa serve

Cos’è ROCTAVIAN
ROCTAVIAN è un prodotto di terapia genica che contiene il principio attivo valoctocogene
roxaparvovec. Un prodotto di terapia genica agisce introducendo un gene nell’organismo per
correggere un deficit genetico.

A cosa serve ROCTAVIAN
Questo medicinale viene utilizzato per il trattamento dell’emofilia A grave negli adulti che non
presentano o non hanno presentato in precedenza inibitori del fattore VIII e che non presentano
anticorpi anti-vettore del virus AAV5.
L’emofilia A è una condizione in cui le persone ereditano una forma alterata di un gene necessario per
produrre il fattore VIII, una proteina essenziale necessaria affinché il sangue si coaguli arrestando i
sanguinamenti. Le persone con emofilia A non sono in grado di produrre il fattore VIII e sono soggetti
a episodi di sanguinamento interno o esterno.

Come agisce ROCTAVIAN
Il principio attivo di ROCTAVIAN è basato su un virus che non causa malattia nella specie umana.
Tale virus è stato modificato in modo da non potersi diffondere nell’organismo ma può introdurre una
copia funzionante del gene del fattore VIII nelle cellule del fegato. Questo permette alle cellule del
fegato di produrre la proteina fattore VIII e di aumentare i livelli di fattore VIII funzionante nel
sangue. A sua volta, questo aiuta il sangue a coagularsi più normalmente e previene il sanguinamento
o riduce gli episodi di sanguinamento.

2. Cosa deve sapere prima che le venga somministrato ROCTAVIAN

Non le verrà somministrato ROCTAVIAN

• se è allergico a valoctocogene roxaparvovec o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).
• se ha un’infezione attiva oppure se ha un’infezione cronica (a lungo termine) che non sia controllata dai medicinali che assume o se ha una cicatrizzazione del fegato (fibrosi epatica significativa o cirrosi), perché questo può influire sulla risposta iniziale dell’organismo a ROCTAVIAN.
• se ha anticorpi contro il tipo di virus usato per produrre questo medicinale. Il medico la sottoporrà anticipatamente a un’analisi per determinare se è così.

Se una qualsiasi delle suddette condizioni si applica al suo caso o se non è sicuro di una qualsiasi delle
suddette condizioni, si rivolga al medico prima che le venga somministrato ROCTAVIAN.

Avvertenze e precauzioni
Importanza della salute epatica

• Il fegato è l’organo che produce il fattore VIII dopo il trattamento con ROCTAVIAN. Deve prendersi cura della salute del suo fegato in modo che funzioni nel modo più ottimale possibile e lei possa produrre il fattore VIII e continuare a produrlo costantemente.
• Chieda al medico quello che può fare per migliorare e mantenere la salute del fegato (vedere anche Non le verrà somministrato ROCTAVIANsopra e Altri medicinali e ROCTAVIANe ROCTAVIAN con alcolsotto).
• Il medico può sconsigliarle il trattamento con ROCTAVIAN se lei ha una malattia del fegato che può impedire a ROCTAVIAN di agire correttamente.

Può dover prendere un medicinale supplementare

• Può dover prendere un medicinale supplementare (corticosteroidi) per un periodo di tempo esteso (2 mesi o più) dopo che le è stato somministrato ROCTAVIAN per gestire i problemi al fegato riscontrati con le analisi. I corticosteroidi possono causare effetti indesiderati mentre le vengono somministrati. Il medico può consigliarle di evitare o posticipare il trattamento con ROCTAVIAN se non è in grado di ricevere corticosteroidi in sicurezza e può inoltre consigliarle alcune misure da adottare per un uso sicuro oppure può somministrarle un medicinale alternativo. Vedere anche paragrafo 3.

Effetti indesiderati durante o poco dopo l’infusione di ROCTAVIAN

• Gli effetti indesiderati correlati all’infusione possono verificarsi durante o poco dopo che le viene somministrata l’infusione di ROCTAVIAN (flebo). I sintomi di questi effetti indesiderati sono elencati al paragrafo 4. Possibili effetti indesiderati. Informi immediatamenteil medico o l’infermiere se manifesta questi o altri sintomi durante o poco dopo l’infusione. A seconda dei sintomi, l’infusione può essere rallentata o interrotta temporaneamente oppure possono esserle somministrati dei medicinali per trattarli. Prima che venga dimesso, il medico le fornirà informazioni su cosa fare in caso si manifestino nuovi effetti indesiderati o se gli effetti indesiderati ricomparissero dopo che avrà lasciato la struttura medica.

Possibilità di coaguli di sangue indesiderati quando i livelli di fattore VIII migliorano

• Dopo il trattamento con ROCTAVIAN, il livello di proteina fattore VIII può aumentare. In alcuni pazienti, per un periodo di tempo può aumentare fino a valori al di sopra dell’intervallo normale.

Il fattore VIII è la proteina necessaria per formare coaguli di sangue stabili. A seconda dei suoi
fattori di rischio specifici, un miglioramento dei livelli di fattore VIII può significare un
aumento della possibilità di formazione di coaguli di sangue indesiderati (cosiddetti “trombosi”
nelle vene o nelle arterie). Parli con il medico dei fattori di rischio generali per i coaguli
indesiderati e per la malattia cardiovascolare e chieda consigli su come comportarsi. Chieda
inoltre come riconoscere i sintomi dei coaguli indesiderati e cosa fare se ritiene di poterne avere
uno.
Astensione dalle donazioni di sangue e dalle donazioni per trapianti

• Non doni sangue, organi, tessuti o cellule per trapianti.

Pazienti immunocompromessi o pazienti che ricevono un trattamento immunosoppressivo

• Se è immunocompromesso (quando la capacità del suo sistema immunitario di combattere le infezioni è ridotta) o riceve un trattamento immunosoppressivo, si rivolga al medico prima di iniziare il trattamento con ROCTAVIAN. Se il suo sistema immunitario non funziona correttamente, può aver bisogno di essere monitorato più attentamente per accertarsi che lei possa ricevere il trattamento e altri medicinali come i corticosteroidi o per stabilire se deve modificare i medicinali che sta assumendo al momento.

Nuova somministrazione di terapia genica in futuro

• Dopo la somministrazione di ROCTAVIAN, il sistema immunitario produrrà anticorpi contro il guscio del vettore AAV. Non è ancora noto se e in quali condizioni la terapia con ROCTAVIAN possa essere ripetuta. Non è inoltre ancora noto se e in quali condizioni sia possibile l’uso successivo di un’altra terapia genica.

Uso di altri trattamenti per l’emofilia

• Dopo l’uso di ROCTAVIAN, chieda al medico se e quando deve interrompere gli altri trattamenti per l’emofilia e di sviluppare per lei un piano di trattamento di cosa deve fare in caso di interventi chirurgici, traumi, sanguinamenti o qualsiasi procedura che può aumentare potenzialmente il rischio di sanguinamento. È molto importante che continui il monitoraggio e le visite dal medico per stabilire se ha bisogno di assumere altri trattamenti per gestire l’emofilia.

Analisi di monitoraggio
Prima del trattamento con ROCTAVIAN il medico eseguirà degli esami per valutare lo stato di salute
del suo fegato.
Dopo il trattamento con ROCTAVIAN, saranno eseguiti degli esami del sangue per controllare:

• quando il fegato inizia a produrre il fattore VIII, in modo da sapere quando è possibile interrompere il trattamento abituale con prodotti contenenti fattore VIII,
• quanto fattore VIII produce costantemente il fegato,
• come reagiscono le cellule del fegato al trattamento con ROCTAVIAN e
• se lei sviluppa inibitori (anticorpi neutralizzanti) del fattore VIII.

La frequenza con cui devono essere eseguiti gli esami del sangue dipende dalla sua reazione a
ROCTAVIAN. In generale, durante le prime 26 settimane dopo il trattamento, gli esami del sangue
saranno eseguiti ogni settimana, successivamente ogni 2-4 settimane fino alla fine del primo anno.
Dopo il primo anno, gli esami del sangue saranno eseguiti a una frequenza inferiore, secondo le
indicazioni del medico. È importante che lei discuta la pianificazione di questi esami del sangue
con il medico il modo che possano essere eseguiti se necessari.
Poiché non tutti i pazienti risponderanno a ROCTAVIAN e le ragioni di ciò non sono state stabilite, il
medico non sarà in grado di prevedere se Lei risponderà completamente al trattamento. C'è la
possibilità che Lei possa non trarre beneficio da ROCTAVIAN mentre è ancora esposto/a a rischi a
lungo termine.
Se risponde al trattamento, non è noto per quanto tempo questo durerà. In alcuni pazienti è stato
riportato un effetto positivo del trattamento fino a cinque anni.
Non ci sono piani per somministrare il medicinale una seconda volta per i pazienti che non rispondono
o hanno perso la risposta.
Possono essere necessarie analisi di controllo a lungo termine per verificare una continua risposta
sicura ed efficace a ROCTAVIAN.
Rischio di malignità potenzialmente associato a ROCTAVIAN

• ROCTAVIAN può inserirsi nel DNA delle cellule del fegato e c'è la possibilità che possa inserirsi anche nel DNA di altre cellule del corpo. Di conseguenza, ROCTAVIAN può contribuire a un rischio di cancro. Sebbene finora non ci siano evidenze di ciò negli studi clinici, ciò rimane possibile a causa della natura del medicinale. È necessario quindi discuterne con il medico. Dopo il trattamento con ROCTAVIAN, le verrà consigliato di iscriversi a un registro per studiare la sicurezza a lungo termine del trattamento per 15 anni, il modo in cui continua a funzionare e gli eventuali effetti indesiderati che possono essere collegati al trattamento. In caso di cancro, il medico può prelevare un campione per un'ulteriore valutazione.

Bambini e adolescenti
ROCTAVIAN è riservato solo all’uso negli adulti. ROCTAVIAN non è stato ancora valutato per l’uso
nei bambini o negli adolescenti.

Altri medicinali e ROCTAVIAN
Prima e dopo il trattamento con ROCTAVIAN, informi il medico se sta usando, ha recentemente usato
o potrebbe usare qualsiasi altro medicinale, inclusi prodotti erboristici o integratori alimentari. Questo
serve ad assicurare che lei eviti, il più possibile, di prendere delle sostanze che possano danneggiare il
fegato o influire sulla risposta ai corticosteroidi o a ROCTAVIAN (ad esempio isotretinoina, un
medicinale usato per trattare l’acne) oppure alcuni medicinali per il trattamento dell’HIV (vedere il
paragrafo sopra sui pazienti immunocompromessi o sui pazienti che ricevono un trattamento
immunosoppressivo). Questo è particolarmente importante durante il primo anno dopo il trattamento
con ROCTAVIAN (vedere anche Avvertenze e precauzioni).
Poiché i corticosteroidi possono influire sul sistema immunitario (di difesa) dell’organismo, il medico
può riprogrammare il calendario delle vaccinazioni e raccomandarle di non ricevere alcune
vaccinazioni durante il trattamento con corticosteroidi. In caso di domande, si rivolga al medico.

ROCTAVIAN con alcol
Il consumo di alcol può alterare la capacità del fegato di produrre il fattore VIII dopo il trattamento
con ROCTAVIAN. Deve evitare l’alcol per almeno un anno dopo il trattamento. Chieda al medico
quanto alcol può essere accettabile per lei dopo il primo anno (vedere anche Avvertenze e
precauzioni).

Gravidanza, allattamento e fertilità
ROCTAVIAN non è raccomandato in donne in grado di iniziare una gravidanza. Non è ancora noto se
ROCTAVIAN possa essere usato in sicurezza in queste pazienti perché gli effetti sulla gravidanza e
sul feto non sono noti. Non è inoltre noto se ROCTAVIAN passi nel latte materno.
Non sono disponibili informazioni sull’effetto di ROCTAVIAN sulla fertilità maschile o femminile.

Uso della contraccezione e astensione dalla gravidanza della partner per un periodo di tempo

• Dopo essere stato trattato con ROCTAVIAN, un paziente di sesso maschile e qualsiasi partner di sesso femminile devono evitare la gravidanza per 6 mesi. Deve usare misure contraccettive efficaci (ad es. contraccezione a doppia barriera, quale preservativo e diaframma). Questo serve a prevenire il rischio teorico che il gene del fattore VIII prodotto a seguito del trattamento con

ROCTAVIAN del padre venga trasmesso al bambino con conseguenze sconosciute. Per lo

stesso motivo, i pazienti di sesso maschile non devono donare lo sperma per 6 mesi. Chieda al
medico quali metodi di contraccezione sono adatti.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari
Dopo l’infusione di ROCTAVIAN sono stati osservati casi temporanei di stordimento mentale
(semisvenimento), capogiro, stanchezza e mal di testa. Se ne è colpito, deve prestare cautela finché
non sarà certo che ROCTAVIAN non influisce negativamente sulla sua capacità di guidare veicoli o di
usare macchinari. Ne parli con il medico.

ROCTAVIAN contiene sodio
Questo medicinale contiene 29 mg di sodio (componente principale del sale da cucina) per flaconcino.
Questo equivale all’1,5% dell’assunzione massima giornaliera raccomandata con la dieta di un adulto.
La quantità di sodio somministrata dipende dal numero di flaconcini di ROCTAVIAN utilizzati per
l’infusione.

3. Come viene somministrato ROCTAVIAN

ROCTAVIAN sarà somministrato da un medico specializzato nella gestione della sua malattia.
Il medico determinerà la dose corretta per lei, in base al suo peso corporeo.
Il trattamento con ROCTAVIAN consiste di una singola infusione (flebo) in una vena. Il
completamento dell’infusione può richiedere qualche ora.
L’infusione le sarà somministrata in una struttura medica. Durante e dopo l’infusione, sarà tenuto sotto
osservazione per individuare possibili effetti indesiderati.
Sarà lasciato andare a casa (in genere più tardi nello stesso giorno) quando è stato deciso che non è
necessaria un’ulteriore osservazione.
Medicinale supplementare di cui può avere bisogno
Può dover prendere un medicinale supplementare (corticosteroidi) per un periodo di tempo esteso (ad
esempio 2 mesi o più) dopo il trattamento con ROCTAVIAN per migliorare la risposta alla terapia. È
importante che lei prenda questo medicinale supplementare in base alle istruzioni ricevute. Deve
il medico dei possibili effetti indesiderati e dell’eventuale monitoraggio che può essere necessario.

Se le viene somministrato più ROCTAVIAN di quanto deve
Poiché questo medicinale è somministrato in ospedale e la dose è determinata e controllata dalla sua
équipe medica, è improbabile che gliene venga somministrata una quantità eccessiva. Se le viene
somministrata una quantità eccessiva di ROCTAVIAN, può teoricamente avere livelli più elevati di
fattore VIII di quelli necessari, che possono aumentare la possibilità di coaguli di sangue indesiderati.
In tal caso, il medico la tratterà secondo necessità.
Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone
li manifestino.
Gli effetti indesiderati correlati all’infusione possono verificarsi durante o poco dopo l’infusione
(comuni; possono interessare fino a 1 persona su 10). Informi immediatamenteil medico o
l’infermiere se manifesta uno qualsiasi dei seguenti o altri sintomi durante o poco dopo l’infusione:

• Orticaria o altre eruzioni cutanee, prurito
• Respirazione difficoltosa, starnuto, tosse, naso che cola, lacrimazione eccessiva, formicolio in gola
• Nausea (sensazione di star male), diarrea
• Pressione arteriosa alta o bassa, battito del cuore accelerato, stordimento mentale (semisvenimento)
• Dolore muscolare, mal di schiena
• Febbre, brividi, tremore

Questi sintomi possono verificarsi da soli o insieme. A seconda dei sintomi, l’infusione può essere
rallentata o interrotta temporaneamente oppure possono esserle somministrati dei medicinali per
trattarli. Prima della dimissione, il medico le fornirà informazioni su cosa fare in caso si manifesti un
nuovo effetto indesiderato o se l’effetto indesiderato ricomparisse dopo che avrà lasciato la struttura
medica.
Dopo l’infusione di ROCTAVIAN si è verificato un aumento dei livelli di proteine epatiche. In alcuni
casi, questi aumenti si sono verificati insieme a una diminuzione dei livelli di fattore VIII. Gli aumenti
dei livelli di proteine epatiche riscontrati con gli esami del sangue possono essere il motivo per iniziare
un trattamento con un corticosteroide.
Con ROCTAVIAN possono verificarsi i seguenti effetti indesiderati. Alcuni di questi effetti
indesiderati possono verificarsi durante o poco dopo l’infusione.

Molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10)

• Aumento dei livelli delle proteine del fegato riscontrato negli esami del sangue
• Nausea (sensazione di star male)
• Mal di testa
• Fattore VIII al di sopra dei livelli normali
• Stanchezza
• Diarrea
• Dolore addominale (alla pancia)
• Vomito
• Aumento dei livelli della proteina creatinfosfochinasi (CPK) (un enzima rilasciato nel sangue quando il muscolo è danneggiato) riscontrato negli esami del sangue

Comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10)

• Eruzione cutanea (incluse orticaria o altre forme di eruzione cutanea)
• Bruciore di stomaco (dispepsia)
• Dolore muscolare
• Sintomi simil-influenzali
• Capogiro
• Prurito
• Pressione arteriosa aumentata
• Reazione allergica

Non comuni (possono interessare fino a 1 persona su 100)

• Stordimento mentale (semisvenimento)
• Respirazione difficoltosa

Segnalazione degli effetti indesiderati
Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga
al medico o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema
nazionale di segnalazione riportato nell’ allegato V . Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire
a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Come viene conservato ROCTAVIAN

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
Questo medicinale non deve essere usato dopo la data di scadenza che è riportata sulla scatola e sul
flaconcino dopo “Scad.” o EXP. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.
ROCTAVIAN sarà conservato dagli operatori sanitari presso la struttura sanitaria che la segue. Deve
essere conservato in verticale e nella scatola originale (per proteggere il medicinale dalla luce).
Deve essere conservato e trasportato in congelatore a una temperatura inferiore o uguale a -60 °C. Una
volta scongelato, deve essere utilizzato entro 10 ore a 25 °C (che includono il tempo di conservazione
nel flaconcino e nella siringa e il tempo per l’infusione) oppure eliminato. Se necessario, un flaconcino
intatto (con il tappo non ancora perforato) che sia stato scongelato può essere conservato refrigerato
(2-8 °C) per un massimo di 3 giorni, in verticale e protetto dalla luce (ad es. nella scatola originale).
ROCTAVIAN scongelato non deve essere utilizzato se la soluzione non è limpida e da incolore a
giallo chiaro.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Cosa contiene ROCTAVIAN

• Il principio attivo è valoctocogene roxaparvovec.
• Gli altri componenti sono disodio fosfato dodecaidrato (E339), mannitolo (E421), poloxamer 188, cloruro di sodio, sodio diidrogeno fosfato diidrato (E339) e acqua per preparazioni iniettabili. Vedere alla fine del paragrafo 2 ROCTAVIAN contiene sodioper informazioni sul contenuto totale di sodio.

Questo medicinale contiene organismi geneticamente modificati (OGM).

Descrizione dell’aspetto di ROCTAVIAN e contenuto della confezione
Quando scongelato, ROCTAVIAN è una soluzione per infusione limpida, da incolore a giallo chiaro.
È fornita in un flaconcino.
Confezione: 1 flaconcino da 8 mL

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio e produttore
BioMarin International Ltd.
Shanbally, Ringaskiddy
County Cork
P43 R298
Irlanda
A questo medicinale è stata rilasciata un’autorizzazione “subordinata a condizioni”. Ciò significa che
devono essere forniti ulteriori dati su questo medicinale. L’Agenzia europea per i medicinali
verrà aggiornato, se necessario.

Altre fonti d’informazioni
Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea
per i medicinali, https://www.ema.europa.eu . Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie
rare e relativi trattamenti terapeutici.
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Le informazioni seguenti sono destinate esclusivamente agli operatori sanitari:
Importante: prima dell’uso di ROCTAVIAN consultare il riassunto delle caratteristiche del prodotto
(RCP).
Precauzioni da prendere prima di manipolare o somministrare il medicinale
Ogni flaconcino è solo monouso.
Questo medicinale contiene organismi geneticamente modificati (OGM).
Durante la preparazione, la somministrazione, lo smaltimento della soluzione di valoctocogene
roxaparvovec e dei materiali che sono entrati in contatto con la soluzione (rifiuti solidi e liquidi),
devono essere indossati dispositivi di protezione individuale (inclusi camice, occhiali protettivi,
mascherina e guanti).
ROCTAVIAN non deve essere esposto alla luce di una lampada di disinfezione a raggi ultravioletti.
ROCTAVIAN deve essere preparato utilizzando una tecnica asettica.
Quando si assembla il sistema di infusione, è necessario assicurare che la superficie dei componenti a
contatto con la soluzione di ROCTAVIAN consista dei materiali compatibili riportati nell’RCP.

Materiali compatibili dei componenti del sistema di infusione
Le prolunghe dei tubi non devono superare una lunghezza di circa 100 cm.
ROCTAVIAN deve essere infuso utilizzando una pompa a siringa a portata controllata.
Devono essere preparate le seguenti siringhe:

• Siringhe contenenti ROCTAVIAN (il numero di siringhe dipenderà dal volume della dose del paziente).
• Una siringa contenente una soluzione iniettabile di cloruro di sodio 9 mg/mL (0,9%) per il lavaggio della linea di infusione al termine dell’infusione di ROCTAVIAN.

Per l’infusione sono necessari filtri per infusione ad alto volume, in linea, a basso legame proteico, con
una dimensione di pori di 0,22 micron e una pressione di esercizio massima adeguata per la pompa a
siringa o per le impostazioni della pompa. Deve essere assicurata la disponibilità di un numero
sufficiente di filtri sostitutivi, in base alle specifiche dei filtri per il volume massimo di liquido filtrato.
Scongelamento e ispezione

• ROCTAVIAN deve essere scongelato a temperatura ambiente. Non scongelare o scaldare i flaconcini in nessun altro modo. Il tempo di scongelamento è di circa 2 ore.
• Conservare ogni flaconcino nella scatola finché non si è pronti a scongelare. ROCTAVIAN è sensibile alla luce.
• Estrarre il numero richiesto di flaconcini dalle rispettive scatole.
• Ispezionare i flaconcini per verificare che non siano presenti danni ai flaconcini stessi o alle capsule di chiusura. Non usare se sono danneggiati.
• Posizionare i flaconcini in verticale. Per raggiungere uno scongelamento ottimale, distanziarli o porli in rack che siano stati tenuti a temperature ambiente.
• Confermare visivamente che tutti i flaconcini siano stati scongelati. Non deve essere visibile ghiaccio. Capovolgere molto delicatamente ogni flaconcino 5 volte per miscelare il contenuto. È importante ridurre al minimo la formazione di schiuma. Lasciare depositare la soluzione per circa 5 minuti prima di continuare.
• Quindi ispezionare visivamente i flaconcini completamente scongelati. Non utilizzare un flaconcino se la soluzione non è limpida, non è da incolore a giallo chiaro o se contiene particelle visibili.

Per la sicurezza microbiologica, conservare la soluzione scongelata nei flaconcini fino al momento in
cui deve essere aspirata nelle siringhe per infusione.
Finestra temporale per ulteriore preparazione e somministrazione
Dopo lo scongelamento, l’infusione della soluzione deve essere completata entro le 10 ore del limite di
stabilità in uso a 25 °C. Il tempo di infusione dipende dal volume e dalla velocità di infusione, dalla
risposta del paziente e può essere, ad esempio, di 2 -5 ore o più per un paziente che pesa 100 kg.
Estrazione nelle siringhe
Utilizzando aghi appuntiti di calibro 18-21, estrarre lentamente l’intero volume calcolato della dose di
ROCTAVIAN dai flaconcini nelle siringhe.
Aggiunta del filtro in linea e priming del sistema di infusione

• Inserire il filtro in linea vicino alla sede di infusione.
• Lavare il tubo e il filtro con ROCTAVIAN.
• Quando si sostituiscono i filtri durante l’infusione, usare una soluzione iniettabile di cloruro di sodio 9 mg/mL (0,9%) per il priming e il lavaggio.

Somministrazione

• Non somministrare questo medicinale prima che la soluzione abbia raggiunto la temperatura ambiente.
• Infondere la soluzione in una vena periferica idonea, utilizzando un catetere di infusione e una pompa a siringa programmabile.
• Iniziare l’infusione a una velocità di 1 mL/min. Se è tollerata, sarà possibile aumentare la velocità ogni 30 minuti di 1 mL/min, fino a una velocità massima di 4 mL/min. Se clinicamente indicato per una reazione correlata all’infusione, ridurre la velocità o interrompere l’infusione e, se necessario, somministrare medicinali supplementari, ad esempio corticosteroidi, antistaminici sistemici e/o liquidi endovenosi per la gestione della reazione a infusione o prima di riprendere

l’infusione. Quando si riprende l’infusione, iniziare a una velocità di 1 mL/min e per il resto
dell’infusione prendere in considerazione il mantenimento di un livello precedentemente
tollerato.

• Per assicurare che il paziente riceva la dose completa, dopo l’infusione del volume dell’ultima siringa contenente ROCTAVIAN, infondere un volume sufficiente di soluzione iniettabile di cloruro di sodio 9 mg/mL (0,9%) attraverso la stessa linea e lo stesso filtro, alla stessa velocità di infusione.
• Mantenere l’accesso venoso durante il successivo periodo di osservazione.

Misure da prendere in caso di esposizione accidentale
Tutti i versamenti di valoctocogene roxaparvovec devono essere puliti con un tampone di garza
assorbente e l’area del versamento deve essere disinfettata utilizzando una soluzione di candeggina e
successivamente salviette inumidite con alcol.
Precauzioni da prendere per lo smaltimento del medicinale
Il medicinale non utilizzato e i rifiuti che sono stati a contatto con ROCTAVIAN (rifiuti solidi e
liquidi) devono essere smaltiti in conformità alle disposizioni locali per i rifiuti farmaceutici.